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国内首款！HER3 ADC赛道迎来里程碑式突破

近日，CDE官网公示，苏州宜联自主研发的注射用YL202拟纳入突破性治疗，拟定适应症为：既往接受过一线治疗的不可手术的局部晚期、复发或转移性黑色素瘤。

这款超级罕见病，全球首个疗法获批上市！

9 月 3 日，Ionis Pharmaceuticals 公司宣布，美国 FDA 已批准反义寡核苷酸（ASO）疗法 Zanvastro™注射液上市，用于治疗儿童和成人亚历山大病（Alexander disease）患者。

刚刚！12款药品批文被注销，涉及4款罕见病药物

9月4日，国家药监局网站发布《关于注销陈夏六君子丸等12个药品注册证书的公告》（2026年第88号），决定注销陈夏六君子丸等12个药品的注册证书。本次注销均为持有人主动申请，其中涉及4款罕见病药物。

2026医保国谈将于9月5日举行，多款罕见病药已进初审

据第一财经记者报道，2026年国家基本医保药品目录谈判竞价及商保创新药目录价格协商工作，将于9月5日在全国人大会议中心启动。

重磅新药，临床3期宣告失败

9月2日，Ultragenyx公司宣布，其针对天使综合征（Angelman Syndrome，AS）的在研疗法apazunersen在3期Aspire试验中未能达到主要终点和次要终点。

聚焦PFIC疾病认知：被“新生儿黄疸与瘙痒”隐匿的罕见病

第8届世界PFIC认知日：提高疾病认知、推动早诊早治，让患儿家庭不再独自前行

2026阿斯利康中国研发日在沪举办，共创慢病与罕见病研发新未来

A型血友病“双特异性抗体”艾美赛珠单抗创新机制荣膺拉斯克奖，引领治疗新格局

近日，全球医学界至高荣誉之一、2026年度美国拉斯克临床医学研究奖（Lasker-DeBakey Clinical Medical Research Award）颁奖典礼在纽约正式举行。

创新药圈大动作！3家新锐药企获巨额融资，罕见病治疗迎来新转机

重磅！FDA批准首款罕见血液病靶向新药

同日双获批！这一罕见病迎来治疗新选择

一次性给药改写命运？全球首款靶向病因基因疗法获批！

阻断“石化”进程！每月一针，罕见病治疗迎来历史性突破

4.35亿美元重磅交易！首款口服疗法全球权益被锁定

砸下4.9亿！罕见病巨头再出手，押注首款口服疗法

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