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股价单日暴涨93%！这款罕见病药物临床取得积极结果

重磅！15个罕见病药入商保药品推荐清单，或将强制保司落地

又一国产创新药在美国获批上市

他每天假装上厕所，其实是去听儿子是否活着

沙特工程师确诊渐冻症，两根手指敲出17万字

11款罕见病药物迎新进展；罕见病目录即将迎来更新！2026年版工作程序正式启动；2026国际线粒体病大会报名开启！| 壹周罕见药闻

AI不罕见｜罕见病AI故事助手线上系列培训

一个母亲的跨国求助，我想听他叫妈妈

全力冲刺！这款基因疗法有望明年上市

英国MHRA批准一款罕见病新药，患者迎来新治疗选择

近日，英国药品和保健品管理局（MHRA）授予Dojolvi有条件上市许可，用于治疗长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）患者。

8款罕见病药物迎新进展；"医药界诺贝尔奖"颁给这款罕见病新药；人类首次在活体内直接改写DNA | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周一更新，以呈现上周罕见病领域的最新消息并同步近期重要活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。

3.5亿美元！罕见血液肿瘤在研疗法完成超额融资

10月29日，Dren Bio公司宣布完成3.5亿美元超额认购私募融资。

7000万美元预付款！又一罕见病疗法达成全球授权

10月29日，BioMarin公司宣布，已与GC Biopharma、Hanmi Pharm就HM15421/GC1134A签订全球独家许可协议，共同推进该在研药物的开发和商业化。

45%患者确诊等待超2年！宾州立法回应罕见病患者困境

近日，美国宾夕法尼亚州参议院通过了由米歇尔·布鲁克斯发起的第397号决议。该决议要求州立法预算与财政委员会对过时医院监管规定展开审查，重点关注其对医疗成本和患者就医可及性的影响。

FDA授予一款口服靶向疗法孤儿药资格认定

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