减缓渐冻症进展!潜在“first-in-class”小分子3期试验即将展开
行业资讯
2024/07/26
Transposon Therapeutics今天宣布其在研逆转录酶抑制剂TPN-101治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)患者2期试验的最终结果,这些患者的C9orf72基因具有六核苷酸重复扩增(C9orf72相关的ALS)。分析显示,TPN-101治疗可显著降低ALS疾病进展,并减缓患者的肺活量(VC)下降情形。Transposon计划将TPN-101推进至用以治疗C9orf72相关ALS患者的3期研究。