3 月 19 日，和誉医药宣布，其自主研发的高选择性小分子 FGFR2/3 抑制剂 ABSK061，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗软骨发育不全（ACH）。

3月19日，信念医药集团宣布，其研发的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）已成功获得中国澳门药物监督管理局批准，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。

中国上海，2026年3月19日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）今日宣布：其自主研发和生产的BBM-H803注射液的注册临床研究（CTR20233400）由中国医学科学院血液病医院张磊教授牵头顺利完成Ⅲ期确证性研究的首例受试者给药。

近日，石药集团旗下用于治疗纤维化性间质性肺疾病的核心产品——乙磺酸尼达尼布软胶囊（商品名：伊络达®）于阿里健康首发。该药自2022年上市以来，凭借与原研药一致的生物等效性和价格优势，已成为国内抗纤维化治疗的重要力量。此次登陆阿里健康，是其上市后首次拓展至院外电商渠道。

当地时间 3 月 19 日，葛兰素史克（GSK）宣布，美国 FDA 已批准利奈昔巴特（Linerixibat）上市，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者的胆汁淤积性瘙痒。新闻稿指出，这是首个在美国获批治疗该适应症的药物， 代表着 PBC 瘙痒治疗领域的一个重要里程碑。

3 月 13 日，诺华（Novartis）宣布，司库奇尤单抗获美国 FDA 批准，用于治疗 12 岁及以上中重度化脓性汗腺炎（HS）儿科患者。

3月12日，Inovio正式宣布启动新一轮人员与组织架构全面优化，此次调整核心目标极为明确：裁撤所有不直接支持核心罕见病候选药物INO-3107在美国获批上市的相关岗位，同步全面调整研发管线优先级，将公司全部核心资金、人力与技术资源集中倾斜至该款药物，全力冲刺上市审批关键节点。

3月16日，舶望制药有限责任公司（简称“舶望制药”）是一家临床阶段生物科技公司，宣布其在研siRNA疗法BW-20805获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道资格（Fast Track Designation，FTD），用于治疗遗传性血管性水肿（hereditary angioedema，HAE）。

3 月 16 日，舶望制药有限责任公司宣布，其在研 siRNA 疗法 BW-20805 获美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道资格（Fast Track Designation, FTD），用于治疗遗传性血管性水肿（hereditary angioedema, HAE）。

今日，CDE官网显示，Incyte Corporation/因塞特医药科技（上海）有限公司申报的创新药INCB000928片拟被纳入突破性治疗程序，拟用于预防进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的异位骨化(HO)。

第三届Hope for Rare Science Conference（中国罕见病科研大会）将于6月25-27日在上海举办。Hope for Rare Science Conference（HRSC）由瑞鸥公益基金会于2022年发起，旨在搭建国内外罕见病科研与转化医学的学术交流与合作平台，重点推动产、学、研、医、患、政等多方合作。大会以高水平国际学术交流、集结展示中国力量、实地走访交流、推动成果转化落地、政产学研医患联动为主要特色。目前已成功举办两届，第三届大会正在紧锣密鼓的筹备阶段，特此开设“HRSC大咖荟”栏目，将本届大会的演讲嘉宾陆续介绍给大家。

2026年3月5日，美国FDA批准特立妥单抗(商品名：Tecvayli)联合达雷妥尤单抗皮下注射剂型用于既往至少接受过1种治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤(multiple myeloma‌，MM)成年患者。这些既往治疗包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。

相较于社会科学、数学等领域，医学领域的学术不端对人类健康福祉构成更严重、更直接的威胁。有研究显示，被撤稿研究纳入受试者超 28,000 人，九千多名患者接受相关治疗；而引用撤稿论文的研究纳入受试者超 40 万人，七万多名患者接受相关治疗。

3月12日，Ultragenyx公司宣布，其AAV8载体基因疗法DTX301，在治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症（OTCD）的Ⅲ期Enh3ance试验中取得积极顶线结果，血氨控制疗效显著，为这类亟需根治方案的罕见尿素循环障碍疾病带来里程碑式治疗希望。

我国有超过 2000 万罕见病患者。大多数罕见病发生在儿童时期，且难以治疗。对于罕见病患者及其家庭照护者而言，心理健康与身体健康并非彼此割裂，而是日常生活的有机组成部分。它影响着人们的应对方式、决策过程，也左右着人们在罕见病漫长且往往充满未知的病程中如何前行。