4月27日，Intellia Therapeutics宣布，已正式启动CRISPR基因编辑疗法Lonvoguran Ziclumeran（Lonvo-z）的滚动生物制品许可申请（BLA）递交程序，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE），预计将于2027年上半年在美国实现商业化上市。本次BLA递交主要依据该疗法全球关键III期HAELO临床试验的积极顶线结果，该疗法有望成为全球首个可通过单次给药实现 HAE 功能性治愈的在研药物。

Lonvo-z是一款依托CRISPR/Cas9技术研发的创新体内（in vivo）基因编辑治疗药物，区别于传统体外基因疗法，该疗法可在门诊场景完成单次静脉输注给药，旨在实现一次性治疗、长期获益，彻底颠覆HAE终身用药的传统治疗模式。

HAELO III 期临床试验设计

HAELO是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球III期临床试验，旨在验证单次50mg剂量Lonvo-z，用于16岁及以上I型、II型遗传性血管性水肿成人及青少年患者的疗效与安全性，试验主要评估患者HAE发作频率、生活质量、药物安全性及耐受性等核心指标。

HAELO III 期关键结果（核心数据）

主要终点达标：5–28 周疗效期，Lonvo-z 较安慰剂减少 87% 疾病发作，月均发作率 0.26 vs 2.10（p<0.0001）。

关键次级终点全达标：62% Lonvo-z 组患者实现"零发作 + 无需额外治疗"，安慰剂组仅 11%（p<0.0001）。

安全性良好：常见不良事件为输注反应、头痛、疲劳，均为轻中度；截至2026年2月10日，无严重不良事件发生。

摆脱长期预防：所有接受 Lonvo-z 治疗的患者，无需继续 LTP 治疗。

疾病介绍

遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传病，患者会出现反复、不可预测的全身性水肿发作，可累及面部、呼吸道、腹部等部位，严重时可危及生命。目前临床现有治疗方案均为终身持续性干预，需每日口服或高频注射给药，且无法完全杜绝突破性发作，患者长期面临沉重的身体、心理与经济压力。