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重磅！海外突破性罕见肿瘤新药国内申报获受理

6 月 29 日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，默克申报的尼罗司他（Nirogacestat）上市申请正式获受理。早在今年 5 月，该药物就已被 CDE 纳入优先审评，适应症为需接受系统性治疗的成人进展性韧带样纤维瘤病(硬纤维瘤，也叫侵袭性纤维瘤病)。

所有的疾病都可以用基因疗法来解决，为何患者还在等待？

“所有的疾病都可以用基因疗法来解决。”当西班牙Columbus基金会创始人兼秘书长、Columbus风险投资公司创始人兼合伙人Javier Garcia Cogorro在行业会议上抛出这一极具前瞻性的论断时，他并非在进行一场毫无根据的科学幻想，而是基于过去十年基因编辑技术爆发式增长所作出的深刻洞察。

国内首个唯一｜重组 ADAMTS13 创新疗法获批

6 月 22 日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，注射用阿帕达酶α辛奈达酶α获批准，用于儿童及成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的按需或预防性酶替代治疗（ERT）。

3000 万！新药海外权益重磅交易达成

近日，Ionis制药宣布与 Recordati 达成许可协议，Recordati 获得 Zilganersen 在美国以外所有地区的独家开发与商业化权益，该药物拟用于治疗亚历山大病。

重磅！又一款罕见病治疗新药在华获批罕见病治疗再添长效新药

6月25日，国家药品监督管理局（NMPA）公示，梯瓦氘丁苯那嗪缓释片在我国获批上市，用于治疗亨廷顿氏病和迟发性运动障碍（TD）。

最高降100%！癫痫基因疗法1期临床初步结果

6月19日（当地时间），uniQure宣布在研基因疗法AMT-260难治性内侧颞叶癫痫（MTLE）1/2a期临床研究（GenTLE）最新结果。

失声六年！AI复原蔡磊原声，四座时钟宣战渐冻症

6月21日世界渐冻人日，蔡磊发布一支名为《倒计时》的主题演讲。

没患者买单，中国最贵药物降价140万元

曾以279万元/针刷新中国最高药价记录的基因治疗药物，陷入了卖不出去的窘境。

全球首款，又一重磅1类新药国内上市提速

结晶样视网膜变性（BCD）是一种常染色体隐性遗传的进展性视网膜变性疾病。

最高延长5.4年生存期：first-in-class PDE4B抑制剂公布最新III期数据

6月18日，勃林格殷格翰在ATS 2026和EULAR 2026两大国际学术会议上公布了其口服PDE4B抑制剂nerandomilast（那米司特）的长期生存模型分析结果。基于III期FIBRONEER™系列试验数据构建的模型预测显示，与不接受治疗相比，那米司特预计可使特发性肺纤维化（IPF）患者生存期最多延长5.4年，进展性肺纤维化（PPF）患者生存期最多延长3.3年。

苦等数十年终迎曙光！这款重磅新药获受理

6 月 15 日，Inhibrx Biosciences 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其生物制剂许可证申请（BLA），申请批准 Ozekibart（INBRX-109）用于治疗不可切除或转移性常规型软骨肉瘤，并将《处方药使用者费用法案》（PDUFA）的目标日期定为 2027 年 4 月 14 日。

里程碑突破！新型RNA靶向疗法临床试验达主要重点

6 月 11 日，诺华宣布，其用于治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的在研抗体寡核苷酸偶联物(AOC)疗法delpacibart braxlosiran(del-brax)，在I/II期 FORTITUDE 临床试验生物标志物队列研究中，顺利达成主要终点及关键次要终点。

基因疗法有望上市，公司股价暴涨60%

6月17日，uniQure宣布，FDA在近期的B类会议中同意其在研基因疗法AMT-130用于治疗亨廷顿舞蹈症（HD）的I/II期临床研究的3年分析数据，可作为生物制品许可申请（BLA）加速批准的主要依据。uniQure计划于2026年第三季度提交该BLA。截至目前，受此消息影响，uniQure股价在开盘大涨60%。

罕见病 AAV 基因疗法将启动 II 期关键研究

6月15日，Lexeo Therapeutics宣布，已正式确定其候选基因疗法LX2006的确证性临床试验SUNRISE-FA 2的试验方案与统计分析计划（SAP）。该研究产生的临床数据将用于支持LX2006通过美国FDA的加速审批通道，公司计划于2028年递交生物制品许可申请（BLA）。

创新药、儿童药和罕见病药获重点关注

上周，2026年国家医保药品目录和商业健康保险创新药品目录调整申报系统关闭，不再接受申报。这意味着今年医保目录调整的工作将进入下一阶段。

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