基因编辑治疗杜氏肌营养不良症取得新突破,中国科学家团队在Nature子刊发文
行业资讯
2024/07/30
7月15日,福建医科大学附属第一医院王柠教授和陈万金教授团队、辉大基因杨辉教授等团队联合在Nature Communication在线发表福建医科大学附属第一医院第一署名单位文章“Adenine base editing-mediated exon skipping restores dystrophin in humanized Duchenne mouse model(单碱基编辑技术介导外显子跳跃恢复人源化dmd模型小鼠dystrophin 蛋白表达)”,该研究利用双腺相关病毒(AAV)载体在人源化DMD小鼠模型递送ABE碱基编辑器,剪切位点突变介导外显子跳跃,在小鼠体内实现高效且稳定的dystrophin蛋白表达,并成功地将DMD小鼠的肌肉功能提升至接近野生型小鼠的水平。该结果表明,这种方式的基因编辑治疗杜氏肌营养不良症更加有效,为DMD的临床治疗取得了新进展。