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孤儿药
腓骨肌萎缩症小核酸药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2023/07/31
DTx Pharma公司前不久宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予DTx-1252孤儿药资格认定,这是一种研究性的FALCON小干扰RNA(siRNA),用于治疗1A型腓骨肌萎缩症(Charcot-Marie-Tooth Disease Type 1A ,CMT1A)。
首个且唯一治疗惰性系统性肥大细胞增多症药物在美获批
行业资讯
2023/07/27
Blueprint Medicines Corporation前不久宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准AYVAKIT®(avapritinib)用于惰性系统性肥大细胞增多症(indolent systemic mastocytosis,ISM)的成年患者。所有美国的ISM患者现在都可以获得首个唯一获批用于治疗该疾病的药物。
血友病A基因疗法临床试验申请在中国获批
研究/数据
2023/07/25
7月25日,信念医药宣布:由其自主研发且自主生产的用于治疗血友病A的基因治疗药物BBM-H803 注射液的临床试验申请(IND)已获国家药品监督管理局(NMPA)批准。
原发性脑和中枢神经系统恶性肿瘤药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2023/06/23
FORE Biotherapeutics是一家致力于开发创新治疗方法,为癌症患者提供更好疗效的肿瘤公司,该公司前不久宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其主要项目FORE8394孤儿药资格认定(ODD),用于治疗原发性脑和中枢神经系统(CNS)恶性肿瘤。
FDA授予KT-253孤儿药资格认定,用于治疗急性髓细胞性白血病
FDA/EMA /CFDA
2023/06/22
2023年6月22日,Kymera Therapeutics公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予KT-253孤儿药资格认定,用于治疗急性髓性白血病(AML)。
鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症基因编辑疗法在欧洲获孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2023/06/21
iECURE是一家专注于开发不需考虑突变种类的体内基因插入或敲除编辑疗法的基因编辑公司,用于治疗存在严重未满足需求的肝病。该公司前不久宣布,欧盟委员会授予该公司主要候选产品GTP-506孤儿药资格认定,用于治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶(Ornithine Transcarbamylase,OTC)缺乏症。
Lennox-Gastaut综合征药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2023/06/19
Marinus Pharmaceuticals是一家致力于开发治疗癫痫发作疾病创新疗法的制药公司,该公司前不久宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予ganaxolone治疗Lennox-Gastaut综合征(Lennox-Gastaut syndrome,LGS)孤儿药资格认定(ODD)。
口服DMD疗法MP1032被FDA授予孤儿药资格,可降低副作用,增强激素疗效
FDA/EMA /CFDA
2023/06/12
近日,MetrioPharm公司治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的口服候选药物MP1032已被美国食品药品管理局(FDA)指定为孤儿药。
FDA授予MP1032孤儿药资格认定,用于治疗杜氏肌营养不良
FDA/EMA /CFDA
2023/06/01
2023年5月30日,MetrioPharm AG宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予MP1032孤儿药资格认定,用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)。
艾码生物在研管线ER2001获得FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2023/05/31
艾码生物(ExoRNA Bio)宣布收到FDA(美国食品药品监督管理局)孤儿药开发办公室的正式书面回函,其原创开发的First-In-Class I类创新药ER2001被授予孤儿药资格认定1, 用于治疗亨廷顿舞蹈症(Huntington's Disease, HD)。
尤因肉瘤CDK9抑制剂获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2023/05/16
前不久,住友制药肿瘤公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)授予TP-1287(一种用于治疗尤因肉瘤(Ewing sarcoma)的研究性口服CDK9抑制剂)孤儿药资格认定。
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