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孤儿药
面肩肱型肌营养不良RNA疗法获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2023/05/15
Avidity Biosciences是一家致力于提供抗体寡核苷酸偶联物(AOCs™)新型RNA疗法的生物制药公司,该公司前不久宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已授予AOC 1020孤儿药资格认定
氧嘌呤醇获FDA孤儿药认定:治疗常染色体显性遗传性多囊肾病
FDA/EMA /CFDA
2023/04/24
近日,XORTX Therapeutics公司宣布,FDA授予公司开发的氧嘌呤醇(oxypurinol)治疗常染色体显性遗传性多囊肾病(ADPKD)孤儿药认定。
亨廷顿舞蹈症口服药物获EMA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2023/04/17
Sage Therapeutics公司前不久宣布,欧洲药物管理局(EMA)授予SAGE-718孤儿药资格认定,用于治疗亨廷顿舞蹈症(Huntington’s disease ,HD)。
线粒体疾病药物获FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2023/04/12
Cyclerion Therapeutics是一家致力于为严重疾病开发治疗方法的临床阶段生物制药公司。该公司前不久宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予zagociguat(先前称CY6463)治疗线粒体疾病的孤儿药资格认定。
FDA授予iPSCs干细胞疗法GIVI-MPC孤儿药称号
FDA/EMA /CFDA
2023/04/10
一家开发干细胞疗法的生物公司IPS HEART,宣布它的一款first-in-class的iPSCs干细胞疗法GIVI-MPC被FDA授予孤儿药称号,用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者。
杜氏肌营养不良症干细胞疗法获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2023/04/05
这是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的创新IPS干细胞疗法。目前DMD的治疗有限,没有一种治疗方法可以产生新的骨骼肌或提供100%全长的人类抗肌萎缩蛋白。
辉大基因眼科基因治疗药物获FDA孤儿药资格
行业资讯
2023/04/03
4月3日,辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)宣布,其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得美国FDA授予的孤儿药资格,用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。
耳科双载体AAV基因疗法获孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2023/04/03
近日,Decibel Therapeutics宣布欧盟委员会授予其在研AAV基因疗法DB-OTO孤儿药资格认定,用于治疗因otoferlin基因突变而导致严重先天性听力损失。
罕见眼科疾病基因治疗药物获FDA孤儿药资格
行业资讯
2023/04/03
4月3日,辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)宣布,其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得了美国食品药品监督管理局(FDA)授予孤儿药资格认定(Orphan-drug Designation, ODD),用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病(IRDs)。
GM1/GM2神经节苷脂贮积症药物获多个资格认定
行业资讯
2023/03/29
荷兰的Azafaros生物医药公司专注于推进其罕见代谢疾病治疗药物的开发。该公司的首款候选药物是治疗溶酶体贮积症(LSD)的AZ-3102。Azafaros 前不久公布了取得的最新进展。
X连锁肾上腺脑白质营养不良药物获孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2023/03/28
POXEL是一家处于临床阶段的生物制药公司,致力于开发代谢病理生理学的严重慢性疾病(包括非酒精性脂肪性肝炎和罕见代谢疾病)创新疗法,该公司前不久宣布,欧盟委员会已授予其PXL770和PXL065的孤儿药资格认定(ODD)用于治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良(adrenoleukodystrophy,ALD)。
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