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孤儿药
渐冻症基因疗法获FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2022/12/13
Eikonoklastes Therapeutics是一家处于临床前的生物技术公司,开发出一种基于AAV9的创新基因疗法,用于治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis ,ALS)。
线状IgA大疱性皮肤病药物获EMA孤儿药资格认定
行业资讯
2022/12/07
JJP Biologics是一家专门开发个性化医疗方法的专用生物制剂公司,该公司宣布,欧盟委员会已批准该公司候选产品JJP-1212治疗线性IgA大疱性皮肤病(Linear IgA Bullous Dermatosis,LABD)孤儿药资格认定的申请。
T细胞疗法治疗肝母细胞瘤获FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2022/12/05
Eureka Therapeutics是一家开发治疗实体瘤新型T细胞疗法的临床阶段生物技术公司,前不久宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予ET140203治疗肝母细胞瘤(hepatoblastoma ,HB)孤儿药资格认定(ODD),这是一种罕见儿童肝脏肿瘤,常见于5岁以下儿童中。
FDA受理治疗Rett综合征的替非尼肽的新药申请
行业资讯
2022/11/24
Acadia制药公司宣布FDA已受理替非尼肽用于治疗Rett综合征的新药申请。FDA授予其优先审评并且依据《处方药用户收费法案》设定2023年3月12日为审评结束日。
ALS基因疗法获FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2022/11/22
Eikonoklastes Therapeutics是一家处于临床前的生物技术公司,开发出一种基于AAV9的创新基因疗法,用于治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis ,ALS)。
基因编辑疗法治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症获FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2022/11/17
iECURE是一家基因编辑公司,专注于开发与突变无关的体内基因插入或敲除编辑的疗法,用于治疗需求巨大且尚未满足的肝脏疾病。
Anavex治疗脆性X综合征新药!获美国FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2022/11/08
脆性 X 综合征(FXS)是最常见的遗传性智力残疾形式,也是孤独症最常见的单基因病因,影响大约1/4000的男性和1/6000的女性。
庞贝病Centyrin-siRNA偶联物疗法获FDA儿科罕见病资格认定
行业资讯
2022/10/31
Aro Biotherapeutics是一家率先开发组织靶向基因药物的生物技术公司,该公司前不久宣布,美国食品和药物管理局(FDA)授予ABX1100儿科罕见病资格认定(RPD),ABX1100是一种靶向肌肉中Gys1基因的研究性Centyrin-siRNA偶联物,用于治疗庞贝病。
原启生物GPRC5D CAR-T获美国FDA授予“孤儿药”资格认定
行业资讯
2022/10/27
多发性骨髓瘤(MM)是最常见的血液癌症之一,是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。
肝肾综合征多肽治疗药物获FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2022/10/26
OCE-205是一种具有分化作用机制(MOA)的肽治疗药物,旨在选择性靶向ESLD中肝纤维化和门脉高压引起的严重血流动力学并发症。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症疗法获FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2022/10/26
Omeros 公司前不久宣布,OMS906已获得美国食品和药物管理局(FDA)的孤儿药孤儿药资格认定
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