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治疗罕见病!诺贝仁制药醋酸锌片在国内获批上市
发布时间:2024/02/22

2月19日,由诺贝仁制药(Nobelpharma)公司申报的5.1类新药醋酸锌片上市申请已获得中国国家药监局批准,这是一种铜吸收抑制剂,适应症为一种叫肝豆状核变性(又称Wilson病)的罕见病。

 

 

Wilson病是由于ATP7B基因的突变所致,该基因负责编码一种铜输送蛋白,帮助将铜从肝脏输送到胆汁中,然后从体内排出。基因突变导致这一过程受阻,导致铜在肝脏、大脑、眼睛和其他器官中积累,进而引发一系列严重的健康问题。

 

Wilson病的症状因人而异,早期可能不易被察觉。症状可能包括:肝脏问题,如肝炎、肝硬化或肝功能衰竭;神经系统问题,如肌肉僵硬、颤抖、协调困难、说话障碍;精神症状,如抑郁、情绪不稳、性格改变;视力问题,如凯-弗环(Kayser-Fleischer rings)。

 

虽然Wilson病无法根治,但通过适当的治疗可以有效控制病情。本次获批的醋酸锌片是一种铜吸收抑制剂,可作为该疾病的治疗方式之一。目前,这款锌片已经在日本获批上市。