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肥大细胞增多症反义疗法获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/04/19

HT-KIT是一种新型分子实体（NME），用于治疗肥大细胞源性癌症和过敏反应。
滤泡性淋巴瘤抗体药获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/04/18

Epcoritamab是一种研究性IgG1双特异性抗体，使用Genmab专有的DuoBody技术制成。
基因疗法治疗该罕见神经疾病获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/04/14

基因治疗公司SwanBio Therapeutics前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司主要候选药物SBT101孤儿药资格认定（ODD）。
君实PD-1特瑞普利单抗治疗小细胞肺癌获FDA孤儿药认定

高峰论坛

2022/04/14

特瑞普利单抗注射液（拓益®）作为我国批准上市的首个国产以PD-1为靶点的单抗药物，获得国家科技重大专项项目支持，并荣膺国家专利领域最高奖项“中国专利金奖”。
卵磷脂胆固醇酰基转移酶缺乏症药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/04/13

CER-001是首个直接针对LCAT缺乏症关键潜在代谢缺陷的生物HDL模拟物。Bio-HDL是最先进的生物医学之一，是治疗肾脏疾病、脓毒症或COVID-19的潜在新方法，也可治疗脂质异常的眼科疾病。
首款结节性硬化症外用凝胶在美获批

FDA/EMA /CFDA

2022/04/12

结节性硬化综合征（TSC）是一种常染色体显性遗传罕见疾病，可导致良性肿瘤在全身生长。
α-1抗胰蛋白酶缺乏症药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/04/12

α-1抗胰蛋白酶缺乏症，又称为AATD，是一种遗传性罕见病，在美国大约有10万名患者。
尼曼-匹克病小分子药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/04/11

AZ-3102是Azafaros享有专利的、正在开展临床研究的一种氮杂糖，可口服的小分子药物，是糖脂代谢中两种靶酶的强效选择性抑制剂，最初被莱顿大学和阿姆斯特丹大学医学中心发现。
首个治疗CDKL5缺陷症药物在美获批

FDA/EMA /CFDA

2022/04/07

CDD是一种严重罕见遗传性疾病，其特征是发病早、癫痫发作难以控制，以及严重的神经发育障碍。
丙酮酸激酶缺乏症细胞疗法取得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/04/06

丙酮酸激酶缺乏症是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病。可导致患者出现慢性溶血性贫血，即红细胞加速破坏。
科金生物宣布针对丙酮酸激酶缺乏症细胞疗法取得孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/04/02

丙酮酸激酶缺乏症是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病。可导致患者出现慢性溶血性贫血，即红细胞加速破坏。

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