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国内首仿,Dravet综合征药物获批上市
发布时间:2023/08/02

近日,石家庄四药有限公司的司替戊醇干混悬剂在中国获批上市,为国内首仿获批;该产品与氯巴占和丙戊酸盐联合使用,用于Dravet综合征患者癫痫发作时,氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。


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Dravet综合征是一种罕见并且严重的癫痫综合征,多于出生后第一年发作,症状表现为由发热引起的癫痫反复发作,通常持续时间较长且为偏侧阵挛性发作。这种癫痫对常用抗癫痫药物高度耐药。尽管患儿在发作初期生长发育未受明显影响,但随着时间的推移,大多数患儿会出现中度至重度的智力障碍、行为异常和典型的蹲伏步态。该病死亡率较高,主要为癫痫发作中的突发意外死亡。目前很难完全控制该病病程中的癫痫发作。2018年5月,国家五部委联合发布《第一批罕见病目录》,Dravet综合征列入其中。


司替戊醇是一款新型抗癫痫药物,可通过调节γ-氨基丁酸(GABA)受体抑制神经传递作用和增强苯二氮卓类药物作用。


司替戊醇原研企业是是法国Biocodex,有胶囊和干混悬剂两种剂型。司替戊醇因其可用于婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI),最早于2001年被欧盟认定为"孤儿药"。


司替戊醇和大麻二酚被美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 批准用于治疗 Dravet 综合征的癫痫发作。


此次获批上市弥补了国内无专门治疗Dravet综合征药物的空白,为Dravet综合征患儿提供了新的用药选择。