FORE Biotherapeutics是一家致力于开发创新治疗方法，为癌症患者提供更好疗效的肿瘤公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其主要项目FORE8394孤儿药资格认定（ODD），用于治疗原发性脑和中枢神经系统（CNS）恶性肿瘤。这是FORE Bio和FORE8394项目获得的第一个孤儿药资格认定。

FORE8394是一种研究性创新小分子下一代口服突变BRAF选择性抑制剂，正在FORTE中进行评估，FORTE是一项全球2期临床研究，针对患有晚期不可切除的实体瘤或原发性中枢神经系统肿瘤并伴有BRAF改变的成人和儿童参与者。

Fore Biotheraputics首席医疗官Stacie Shepherd博士表示：“获得孤儿药资格认定是一项重要的监管成就，代表FDA对FORE8394改善BRAF改变脑肿瘤患者临床疗效潜力的认可。这一资格认定将有助于我们继续加快新型BRAF抑制剂的开发，并为有需要的患者推进FORE8394。”

FORE的首席执行官Matthew Ros评论道：“对于原发性复发性中枢神经系统肿瘤患者或BRAF融合的实体瘤患者，可用的治疗方法有限。凭借其独特的作用机制，我们相信FORE8394将会成为一种新型、同类最佳的潜在治疗方法。”

孤儿药资格认定授予给治疗影响美国20万人以下的罕见疾病或病症的药物或生物制品。FORE8394于2022年9月被FDA授予快速通道资格认定，用于治疗患有BRAF 1级（V600）和2级（包括融合）改变的癌症患者，这些患者已经用尽了先前的治疗方法。

| 关于FORE8394

FORE8394是一种研究性新型小分子下一代口服突变BRAF选择性抑制剂。它被设计用于靶向广泛的BRAF突变，同时保留野生型形式的RAF。临床前研究和临床试验表明，其独特的作用机制不仅有效抑制第一代RAF抑制剂靶向的组成型活性BRAFV600单体，而且破坏组成型活性二聚体BRAF 2类突变体、融合体、剪接变异体等。与第一代RAF抑制剂不同，FORE8394不会诱导RAF/MEK/ERK途径的反常激活。因此，FORE8394可以治疗对当前RAF抑制剂的获得性耐药性，并且与第一代RAF抑制剂相比，可以提高安全性和更持久的疗效。该公司此前公布了正在进行的1/2a期临床试验的中期数据，该试验评估了FORE8394在具有活化BRAF改变的晚期实体瘤和中枢神经系统肿瘤中的作用，为BRAF突变（V600+）癌症患者提供了持久抗肿瘤活性的证据。1/2a期临床试验的成熟数据预计将于2023年年中公布。

原文标题：

FORE Biotherapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for FORE8394 for the Treatment of Primary Brain and CNS Malignancies

译：黄娟