Disc Medicine是一家专注于为严重血液病患者发现、开发和商业化新型治疗方法临床阶段生物制药公司。该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予bitopertin孤儿药资格认定，用于治疗红细胞生成性原卟啉症（erythropoietic protoporphyria，EPP）。

Advicenne是一家致力于为罕见肾脏疾病患者开发和商业化创新疗法的制药公司，该公司前不久宣布，其专利药物ADV7103（目前在美国处于3期）已被FDA授予治疗远端肾小管酸中毒（distal Renal Tubular Acidosis，dRTA）孤儿药资格认定（ODD）。

Eikonoklastes Therapeutics是一家处于临床前的生物技术公司，开发出一种基于AAV9的创新基因疗法，用于治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis ，ALS）。

JJP Biologics是一家专门开发个性化医疗方法的专用生物制剂公司，该公司宣布，欧盟委员会已批准该公司候选产品JJP-1212治疗线性IgA大疱性皮肤病（Linear IgA Bullous Dermatosis，LABD）孤儿药资格认定的申请。

Eureka Therapeutics是一家开发治疗实体瘤新型T细胞疗法的临床阶段生物技术公司，前不久宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ET140203治疗肝母细胞瘤（hepatoblastoma ，HB）孤儿药资格认定（ODD），这是一种罕见儿童肝脏肿瘤，常见于5岁以下儿童中。

Acadia制药公司宣布FDA已受理替非尼肽用于治疗Rett综合征的新药申请。FDA授予其优先审评并且依据《处方药用户收费法案》设定2023年3月12日为审评结束日。

Eikonoklastes Therapeutics是一家处于临床前的生物技术公司，开发出一种基于AAV9的创新基因疗法，用于治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis ，ALS）。

iECURE是一家基因编辑公司，专注于开发与突变无关的体内基因插入或敲除编辑的疗法，用于治疗需求巨大且尚未满足的肝脏疾病。

脆性 X 综合征(FXS)是最常见的遗传性智力残疾形式，也是孤独症最常见的单基因病因，影响大约1/4000的男性和1/6000的女性。

Aro Biotherapeutics是一家率先开发组织靶向基因药物的生物技术公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予ABX1100儿科罕见病资格认定（RPD），ABX1100是一种靶向肌肉中Gys1基因的研究性Centyrin-siRNA偶联物，用于治疗庞贝病。

多发性骨髓瘤（MM）是最常见的血液癌症之一，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。