罕见病信息网

首页 >孤儿药

艾码生物在研管线ER2001获得FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2023/05/31

艾码生物（ExoRNA Bio）宣布收到FDA（美国食品药品监督管理局）孤儿药开发办公室的正式书面回函，其原创开发的First-In-Class I类创新药ER2001被授予孤儿药资格认定1, 用于治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington's Disease, HD）。
尤因肉瘤CDK9抑制剂获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2023/05/16

前不久，住友制药肿瘤公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予TP-1287（一种用于治疗尤因肉瘤（Ewing sarcoma）的研究性口服CDK9抑制剂）孤儿药资格认定。
面肩肱型肌营养不良RNA疗法获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2023/05/15

Avidity Biosciences是一家致力于提供抗体寡核苷酸偶联物（AOCs™）新型RNA疗法的生物制药公司，该公司前不久宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AOC 1020孤儿药资格认定
氧嘌呤醇获FDA孤儿药认定：治疗常染色体显性遗传性多囊肾病

FDA/EMA /CFDA

2023/04/24

近日，XORTX Therapeutics公司宣布，FDA授予公司开发的氧嘌呤醇（oxypurinol）治疗常染色体显性遗传性多囊肾病（ADPKD）孤儿药认定。
亨廷顿舞蹈症口服药物获EMA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2023/04/17

Sage Therapeutics公司前不久宣布，欧洲药物管理局（EMA）授予SAGE-718孤儿药资格认定，用于治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease ，HD）。
线粒体疾病药物获FDA孤儿药资格认定

行业资讯

2023/04/12

Cyclerion Therapeutics是一家致力于为严重疾病开发治疗方法的临床阶段生物制药公司。该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予zagociguat（先前称CY6463）治疗线粒体疾病的孤儿药资格认定。
FDA授予iPSCs干细胞疗法GIVI-MPC孤儿药称号

FDA/EMA /CFDA

2023/04/10

一家开发干细胞疗法的生物公司IPS HEART，宣布它的一款first-in-class的iPSCs干细胞疗法GIVI-MPC被FDA授予孤儿药称号，用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者。
杜氏肌营养不良症干细胞疗法获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2023/04/05

这是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的创新IPS干细胞疗法。目前DMD的治疗有限，没有一种治疗方法可以产生新的骨骼肌或提供100%全长的人类抗肌萎缩蛋白。
辉大基因眼科基因治疗药物获FDA孤儿药资格

行业资讯

2023/04/03

4月3日，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。
耳科双载体AAV基因疗法获孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2023/04/03

近日，Decibel Therapeutics宣布欧盟委员会授予其在研AAV基因疗法DB-OTO孤儿药资格认定，用于治疗因otoferlin基因突变而导致严重先天性听力损失。
罕见眼科疾病基因治疗药物获FDA孤儿药资格

行业资讯

2023/04/03

4月3日，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation, ODD），用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病（IRDs）。

< ... 8 9 10 11 12 ... >

公益项目

科研招募

国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

人物故事

视频

《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片

报告下载

招聘

和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划

公众号

返回顶部