概要
近日，Entrada Therapeutics公司宣布，其研究性药品临床试验(CTIMP)已从英国药品和健康产品管理局(MHRA)及科研伦理委员会(REC)获得许可，进行ENTR-601-44的健康人志愿者的1期临床试验。ENTR-601-44是一种用于潜在的治疗44号外显子跳跃的杜氏肌营养不良(DMD)患者。
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关于ENTR-601-44
ENTR-601-44是由内体逃逸载体平台(EEV)和磷酰二胺吗啉代寡核苷酸(PMO)结合而成的专有产品，是Entrada持续增长的EEV相关治疗药物管线中DMD产品线的主打产品。每个EEV-PMO的治疗候选药物都有一个针对特定目标的亚群体优化设计的寡核苷酸序列。ENTR-601-44旨在解决由于DMD基因中突变或缺失的外显子导致的根本原因，是一种研究性的治疗药物，针对的是44号外显子跳跃应答的DMD患者，有可能修复mRNA阅读框架，并允许翻译稍微缩短但仍具有功能的蛋白。
关于杜氏肌营养不良
杜氏肌营养不良(DMD)是一种严重的神经肌肉遗传病，其特征是进行性肌肉无力和退化，是全球最常见的肌肉萎缩症类型之一。DMD是由dystrophin基因突变引起的，导致缺乏功能性肌营养不良蛋白，该蛋白在维持肌纤维的结构和膜稳定性方面起着至关重要的作用。这种疾病主要影响男孩，症状通常在两到五岁之间出现，随着时间的推移，个体会随着失去行走能力而恶化。最终，心脏和呼吸肌肉受到影响，导致过早死亡。全球每3500- 6000名男性新生儿中约有1例 DMD发病率。
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这项1期试验的主要目标是评估ENTR-601-44在健康志愿者中的安全性，目标招募约40名参与者。该试验还将评估耐受性、药代动力学和靶位结合，通过骨骼肌中外显子跳跃进行测量。预计今年9月将进行首位参与者给药，将在2024年下半年获得数据。
Entrada Therapeutics公司的总裁兼首席执行官Dipal Doshi表示:“我们期待着这个重要的下一步，即推进ENTR-601-44用于潜在治疗44号外显子跳跃应答的DMD患者，以补充患者严重未满足的医疗需求。”
此外，他还表示:“这一里程碑加上及我们延长至2025年底的资金预算，使Entrada能够推进我们的DMD产品线，同时扩大我们的细胞内疗法在治疗严重疾病方面的可能性。”
新闻来源
1.Entrada Therapeutics Receives Authorization in the United Kingdom to Initiate Phase 1 Clinical Trial of ENTR-601-44 for the Potential Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy. Aug 01,2023. From https://www.globenewswire.com/news-release/2023/08/01/2715645/0/en/Entrada-Therapeutics-Receives-Authorization-in-the-United-Kingdom-to-Initiate-Phase-1-Clinical-Trial-of-ENTR-601-44-for-the-Potential-Treatment-of-Duchenne-Muscular-Dystrophy.html
