2月19日，据中国国家药监局（NMPA）官网显示，由诺贝仁制药（Nobelpharma）公司申报的5.1类新药醋酸锌片上市申请已获得批准。醋酸锌片是一种铜吸收抑制剂。
截图来源：NMPA官网
肝豆状核变性又称威尔逊病（Wilson's Disease WD），是一种以铜代谢异常为特征的常染色体隐性遗传性疾病，目前尚无根治治愈方法。患罹患该病的患者俗称“铜娃娃”。这种疾病会造成患者体内铜离子的运输与排泄障碍，并容易造成肝、脑、关节等器官的损害，如果得不到及时的治疗， 肝豆状核变性将会引起严重的肝脏，神经，精神方面的症状，并有可能危及生命。病人需要终生服药。
目前，该病的治疗主要以金属螯合驱铜及抑制铜吸收为主及其他对症治疗，临床上基本上做到了该病的可控可治。因此，此病也被称作“罕见病中的幸运儿”，但药物在治疗个体间的不良反应或副作用及部分患者的治疗依从性差带来的或不可控也在一定程度上给患者造成了治疗效果的参差及生活困扰、生命质量的不虞。
根据公开资料，醋酸锌片（商品名：Nobelzin）是一款铜吸收抑制剂，已经在日本获批上市，用于治疗肝豆状核变性、低锌血症。
2023年2月，诺贝仁医药递交的醋酸锌片上市申请因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”被CDE纳入优先审评，拟用于治疗肝豆状核变性。该药本次获批意味着中国的肝豆状核变性患者将拥有新的治疗选择。
早在2023年01月05日，中国国家药监局（NMPA）官网批准了由Orphalan公司递交的5.1类新药四盐酸曲恩汀薄膜衣片已正式获批，该产品此次获批适应症为：治疗不耐受D-青霉胺治疗的成人、青少年和≥5岁儿童的Wilson病。
截图来源：NMPA官网
曲恩汀（英文名trientine）是一款铜离子络合剂，它的作用类似青霉胺，可以促使铜通过肾脏排泄出体外。自1960年代问世以来（相关链接：肝豆百年风云|纪念威尔逊氏病的国际研究先驱Walshe博士诞辰 100 周年），在国外已被广泛应用于肝豆状核变性的临床治疗。
该药此前已在欧盟、英国、沙特阿拉伯、瑞士和哥伦比亚以商品名Cuprior®上市，在美国以商品名Cuvrior™ 上市。
两款药物的获批，充分体现了国家对罕见病患者的高度关注与支持，同时也意味着肝豆状核变性患者将获得更多治疗选择。
