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孤儿药
腹腔积液多肽药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2024/08/05
胱氨酸尿症药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2024/06/19
Advicenne前不久宣布,其专利药物ADV7103已被FDA授予治疗胱氨酸尿症(cystinuria)的孤儿药物资格认定(ODD)。
辉大基因MECP2重复综合征基因疗法HG204获得欧洲孤儿药认证
FDA/EMA /CFDA
2024/05/07
5月6日 —— 专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)今天宣布,欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药委员会(COMP)已对HG204孤儿药申请发表了积极意见,HG204是一种CRISPR/Cas13Y RNA编辑疗法,用于治疗MECP2重复综合征(MDS)。
我国创新基因疗法获美国FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证
FDA/EMA /CFDA
2024/04/17
我国创新基因疗法获美国FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证
眼科细胞治疗产品获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2024/03/26
武汉睿健医药科技有限公司(睿健医药)突破性眼科产品NouvSight001被美国FDA授予孤儿药认定(Orphan Drug Designation, ODD)。
睿健医药宣布其眼科产品NouvSight001被FDA授予孤儿药认定
FDA/EMA /CFDA
2024/03/25
3月,已有至少5个罕见病药物获孤儿药认定!覆盖4种罕见疾病
行业资讯
2024/03/25
重磅!又一罕见病新药在中国获批
行业资讯
2024/02/25
2月23日,中国国家药监局(NMPA)官网显示,武田(Takeda)公司递交的注射用舒索凝血素α上市申请已获得批准上市。此次获批的适应症为获得性血友病A成人患者按需治疗和出血事件的控制。
刚刚!武田获得性血友病A新药在中国获批
审评审批
2024/02/25
今日(2月23日),中国国家药监局(NMPA)官网最新公示,武田(Takeda)公司递交的注射用舒索凝血素α上市申请已获得批准上市。
治疗罕见病!诺贝仁制药醋酸锌片在国内获批上市
审评审批
2024/02/22
2月19日,由诺贝仁制药(Nobelpharma)公司申报的5.1类新药醋酸锌片上市申请已获得中国国家药监局批准,这是一种铜吸收抑制剂,适应症为一种叫肝豆状核变性(又称Wilson病)的罕见病。
FT011治疗系统性硬化症已获得美国FDA快速通道资格认定丨
FDA/EMA /CFDA
2024/02/22
Certa Therapeutics于2024年2月19日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其用于治疗系统性硬化症的试验性疗法FT011快速通道资格认定,在此之前已获得孤儿药资格。
喜报!这一罕见病两个月内获批2款药物!
审评审批
2024/02/22
2月19日,据中国国家药监局(NMPA)官网显示,由诺贝仁制药(Nobelpharma)公司申报的5.1类新药醋酸锌片上市申请已获得批准。醋酸锌片是一种铜吸收抑制剂。
首款DMD基因疗法完全批准申请获FDA优先审评资格!
FDA/EMA /CFDA
2024/02/19
近日,Sarepta Therapeutics宣布其与罗氏(Roche)联合开发的基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec,SRP-9001)的生物制品许可申请(BLA)的疗效补充文件已获美国FDA接受并授予优先审评资格,PDUFA日期为2024年6月21日。
曙方医药1.24亿美元引进!杜氏肌营养不良新药拟纳入优先审评
审评审批
2024/02/19
今日(2月18日),中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,曙方医药申报的vamorolone口服混悬液拟纳入优先审评,针对的适应症为4岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者。
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