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治疗系统性硬化症，局部用内皮素受体拮抗剂TMB-003获美国FDA孤儿药资格
家里有没有闲置的自行车 帮帮这些特殊患儿的家长
治疗两种罕见代谢疾病，Ultragenyx公司两款基因疗法在1/2期临床研究中获长期阳性数据
FDA发布2020年新药年度报告，孤儿药获批占大头 文章链接：制药网 https://www.zyz
新版医保目录破解“用药”难题
研究对“孤儿药”采购作出特殊安排
用爱为“渐冻人”丈夫创造生命奇迹
突破性罕见病药今日在中国获批 治疗X连锁低磷血症
FDA授予治疗结节病的XTMAB-16孤儿药资格认定
原发性胆管炎药物获EC孤儿药资格认定
有望斩获第4款FDA批准疗法，Alnylam皮下注射RNAi疗法3期临床试验结果积极
镰刀型细胞贫血症基因疗法最新数据公布
山东首例造血干细胞移植治疗重症联合免疫缺陷病患儿从山一大一附院顺利出仓
小伙患罕见“睡不醒”怪病
卵磷脂胆固醇酰转移酶缺乏肾病最新临床前研究
治疗软组织肉瘤药物获FDA孤儿药资格认定
200万分之一的噩运，盯上了10个月大的镇江宝宝！
河南有了儿童疑难重症及罕见病研究中心
新生儿脑病药物获EMA孤儿药资格认定
甲基丙二酸血症和丙酸血症药物获FDA孤儿药资格认定
低级别上尿路上皮癌首个非手术疗法研究进展
多层次医保体系撑起惠民健康伞
基因疗法治疗PKU的初步临床数据公布
肺动脉高压治疗药物获EC孤儿药资格认证
不依靠病毒载体，Amryt公司罕见皮肤病基因疗法AP103获美国FDA孤儿药资格
罕见病救命药“二巯丙磺钠”缺货且涨价！药企回应：原料药涨价
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！辉瑞每周一次长效药物somatrogon在美国进入审查！
全部8例患者疾病稳定或改善，C型尼曼匹克病疗法Trappsol Cyclo的扩展研究初步结果公布
3款新药拟纳入优先审评，来自恒瑞医药、康宁杰瑞/思路迪医药、苏庇医药
2021博鳌乐城罕见病患者用药解决方案研讨会举行
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