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天冬氨酰基葡萄糖胺尿症基因疗法获EMA孤儿药资格认定
同型半胱氨酸尿药物获FDA儿科罕见病资格认定
亨廷顿舞蹈症的3期临床试验招募到首批患者
全民健康路上，如何让“罕见”的他们不掉队？
罗氏A型血友病新药Hemlibra 3期临床结果积极
在中国，罕见病并不“罕见”——呼吸疑难罕见病中西医多学科诊疗模式渐呈雏型
四川省医学会罕见病学专委会卫生下基层活动在巴中市中心医院举行
大学课堂动人风景： 妈妈和18岁罕见病儿子同桌
镰刀型细胞贫血症疗法获FDA和EMA孤儿药资格认定
EMA受理治疗ANCA相关血管炎药物的上市许可申请
邢台推出市民专属普惠型补充医保产品“襄惠保”
真性红细胞增多症药物获FDA快速通道资格认定
罕见病！东莞28岁女子身体弯成“C”字形
2020亚太地区罕见病大会即将召开
戈谢病、庞贝氏病和法布雷病纳入山东省大病医保范围
全球首款早衰症新药获批；同时重金卖出优先审评券
大疱性表皮松解症基因疗法新进展
线粒体癫痫的2/3期临床试验启动
张定宇：坚守在“风暴眼”的人民英雄
Agios公司“first-in-class“疗法达到3期临床终点，明年有望递交监管申请
Dravet综合征的2期研究完成首位患者给药
突破性疗法！武田拉那利尤单抗今日正式在中国获批上市
“瓷娃娃”孙月和她的公益基金会 让罕见骨病孩子抬起头
株洲市中心医院疑难罕见病诊疗中心正式挂牌成立
中国“一带一路”皮肤病学专科联盟正式成立
硬皮病基因疗法临床试验完成首位患者给药
治疗法布里病成人患者，美国FDA延长pegunigalsidase alfa的PDUFA目标日期
尿素循环障碍诊疗新进展
ALS的2a期临床试验招募到首位患者
师生“暖风”行动 吹暖罕见病少年的心
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