Bionaut Labs是一家致力于用Bionaut™精准药物治疗模式彻底治疗中枢神经系统疾病（CNS）的公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司BNL-101孤儿药资格认定，用于所有恶性胶质瘤的局部治疗，包括儿童和成人扩散型内因性脑桥神经胶质瘤（Diffuse Intrinsic Pontine Glioma）。BNL-101是一种药物装置组合，由作为活性药物成分的阿霉素与该公司Bionaut™微型机器人组成。

Bionaut Labs联合创始人兼首席执行官Michael Shigelmacher说：“授予BNL-101孤儿药资格认定对Bionaut Labs来说是一个重要的里程碑，这说明我们的方法有改变像恶性胶质瘤这样毁灭性中枢神经系统疾病护理标准方面的潜力。孤儿药资格认定是Bionaut Labs发起的监管优化计划的第一步，该计划旨在让我们能够以最快和最有效的方式将BNL-101引入临床。我们认为BNL-101在改变恶性胶质瘤治疗模式方面能发挥重要作用，我们期待着继续与FDA合作，以完成我们的使命，帮助那些缺乏治疗选择的脑部疾病患者。”

FDA孤儿药物产品办公室授予的孤儿药资格认定，以支持开发安全有效地治疗、诊断或预防影响美国少于20万人罕见疾病或病症的药物和生物制剂。孤儿药资格认定为药物开发商提供了好处，旨在支持医疗需求未得到满足的少数患者群体的药物和生物制剂开发。这些好处包括药物开发过程中的援助、临床费用的税收抵免、免除某些FDA费用以及七年的市场独占期。

关于Bionaut™疗法

Bionaut™是一种新型治疗方式，使用遥控微型机器人将生物制剂、核酸、小分子、基因或细胞疗法局部递送到中枢神经系统疾病靶区。通过精确定位，Bionaut™ 疗法可以提供其他传统的治疗或给药方式无法实现的更好的疗效和安全性。

Bionaut™ 可以定制成不同形状和表面特征。小于一毫米，包含由磁力控制器远程控制的移动部件，允许它们安全到达目标，并从货舱释放治疗有效载荷。工程灵活性为几乎所有疾病设计Bionaut™疗法提供了广泛基础。

Bionaut Labs已经在一个大型动物体内模型中，证明了其治疗性Bionaut™在大脑中治疗位点的安全和可控导航。此外，该公司还成功地治疗了小鼠体内的人神经胶质瘤，直接向这些肿瘤引导递送治疗药物来消除毒性。这些结果为Bionaut™的临床试验铺平了道路。

原文标题：

FDA Grants Bionaut Labs Orphan Drug Designation to BNL-101 for the Treatment of Malignant Gliomas in Pediatric and Adult Patients

译：黄娟

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