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脆性X综合征的临床2期研究积极结果公布
发作性睡病药物扩大适应症，用于治疗成人患者的猝倒
视网膜母细胞瘤治疗药物获FDA儿科罕见病和孤儿药资格认证
WOLFRAM综合征药物获FDA孤儿药资格认定
Leigh综合征研究新进展
首个也是唯一治疗囊性纤维化婴儿患者的CFTR调制剂在欧获批
最高报销比例95%！“农保”补充险，政府主导的“浙丽保”来了，只要100元！
湖南省杜氏肌营养不良医患交流会成功举办
更重要的是生机勃勃的明天——首届多发性硬化诊疗与医疗保障专家研讨会圆满举办
镰刀型细胞贫血症获EMA孤儿药资格认定
首款治疗原发性高草酸尿症1型药物获FDA批准
嗜酸细胞性食管炎研究新进展
从“患者等药”到“药等患者”
诊断难，求药难，罕见病诊疗如何突破困境？
Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa审查周期延长！
Mustang Bio两项慢病毒基因疗法收获欧盟监管机构授予孤儿药资格的积极意见
2020年海南省“儿童罕见病”继续教育培训班在海口举行
2020第二届中国FSHD病友大会暨医学研讨会圆满在杭州召开
8岁女孩吃饭、考试甚至走路都容易睡着，医生说这是一种罕见病
尼曼匹克病C型的3期临床试验开始招募
血友病基因疗法的三期研究完成首位患者给药
全国首个罕见病医疗援助地方服务中心在济南启用
黑尿症新疗法有望在欧洲获批
Leber遗传性视神经病变药物提交上市许可申请
2岁女儿患罕见骨病 90后妈妈截骨救女
基因疗法治疗Rett综合征新进展
从今天起，ATTR有自己的名字了
进行性核上性麻痹临床试验招募到首批患者
FDA批准首款1型原发性高草酸尿症药物，罕见病治疗再添“生力军”
镰刀型细胞贫血症疗法获FDA孤儿药资格认定
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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