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“西湖益联保”投保人总计突破100万
治疗肝豆状核变性，AAV9基因疗法UX701新药临床试验申请在美获批
四款创新药拟纳入突破性治疗品种，来自武田、和铂医药、赛诺菲/阿斯利康
磷酸吡哆醇(胺)氧化酶缺乏症相关癫痫最新进展
黏多糖贮积症基因疗法临床最新进展黏多糖贮积症基因疗法临床最新进展
小胖威利综合征药物获FDA儿科罕见病资格认定
武田中国与镁信健康达成战略合作
17名广东政协委员助推罕见病医疗保障水平提升
GM1神经节苷脂贮积症基因疗法英国临床试验获批
复发性或难治性套细胞淋巴瘤研究新进展
杭州“西湖益联保”推出热点问题官方解答 戳进来看
真性红细胞增多症药物5年长期结果公布
2021年第一届“华西国际罕见病论坛”
诊断难、治疗难、负担重 罕见病迎来靶向治疗新进展
海口市人民医院逯军医生：“博弈”罕见病
南通4龄童高血压 原是罕见心脏病“捣鬼” 无锡明慈医院小切口手术2小时成功矫治
EB-101进入III期临床，治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)！
“爱心厦门”在全国率先开展重特大罕见病患者救助工作
胎儿肚子里藏着另一个胎儿，发病率五十万分之一，该终止还是继续妊娠？
岁月很“短” 陪伴很“长” 一家人为他点亮罕见人生
治疗系统性硬化症，局部用内皮素受体拮抗剂TMB-003获美国FDA孤儿药资格
家里有没有闲置的自行车 帮帮这些特殊患儿的家长
治疗两种罕见代谢疾病，Ultragenyx公司两款基因疗法在1/2期临床研究中获长期阳性数据
FDA发布2020年新药年度报告，孤儿药获批占大头 文章链接：制药网 https://www.zyz
新版医保目录破解“用药”难题
研究对“孤儿药”采购作出特殊安排
用爱为“渐冻人”丈夫创造生命奇迹
突破性罕见病药今日在中国获批 治疗X连锁低磷血症
FDA授予治疗结节病的XTMAB-16孤儿药资格认定
原发性胆管炎药物获EC孤儿药资格认定
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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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