BioMarin 制药公司前不久宣布，人用医药产品委员会（CHMP）给出肯定意见，建议批准vosoritide的上市许可，vosoritide是一种每日一次的C型钠尿肽（CNP）的类似物注射剂，用于治疗2岁至生长板闭合的软骨发育不全（achondroplasia）儿童，生长板闭合发生在青春期后，此时儿童将达到成人的最终身高。软骨发育不全是人类不成比例的身材矮小的最常见病因。预计欧盟委员会将于2021年第3季度给出最终批准决定，通常与CHMP建议一致。Vosoritide将是欧洲首个获批用于治疗软骨发育不全儿童的药物，并将以VOXZOGO™ (vosoritide)品牌销售。

据估计，欧洲、中东和非洲有11000多名儿童患有软骨发育不全，如果获得卫生当局的批准，他们有资格接受vosoritide治疗。大约三分之一的人口居住在EMA上市许可销售的国家。BioMarin预计根据EMA批准，中东和非洲的国家将以指定患者使用的名义让更多患者使用到药物，且EMA批准将有利于更多的上市注册。

此外，法国国家药品和保健品安全局（ANSM）批准该药临时使用许可（ATU组），允许按照授权程序立即开始使用和报销vosoritide。ATU是指罕见病在没有其他治疗方法且假定该治疗方法益处大于风险时，允许在法国使用尚未批准的药物。

CHMP的意见是基于vosoritide临床开发项目的全部数据，包括评估vosoritide疗效和安全性的随机、双盲、安慰剂对照3期研究的结果。3期研究得到了2期剂量发现研究的长期安全性和有效性的进一步支持，研究表明，在目前已有数据的五年观察期内，软骨发育不全儿童的生长速度一直高于参与者的基线水平，并高于预期的年化生长速度。没有观察到骨龄的加速，这表明vosoritide并没有减少生长期的总持续时间。数据包包括正在进行的婴儿和幼儿2期随机双盲研究的结果，包括广泛的药代动力学和生物标志物数据，以及2至5岁年龄组参与者的初步生长数据。sentinel研究参与者的数据显示，在2至5岁的受试者中，经过两年的vosoritide治疗后，对生长有积极影响。此外，数据包还包括3期扩展研究和广泛的自然病史数据。

CHMP是一个科学委员会，由欧盟27个成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登的代表组成。该委员会审查医疗产品的科学和临床应用价值，并向欧盟委员会（EC）提供建议，后者有权批准欧盟的药品。

关于软骨发育不全

软骨发育不全是人类最常见的身材不成比例矮小疾病，其特征是软骨内骨化缓慢，导致不成比例身材矮小与长骨、脊柱、面部和颅底的结构紊乱。该疾病由成纤维生长因子受体3基因（FGFR3）突变导致，FGFR3是一种骨生长的负调节因子。软骨发育不全患者除身材不成比例矮小之外，还会出现严重的并发症，包括枕骨大孔受压、睡眠呼吸暂停、腿弯曲、面中部发育不全、下背部永久性凹陷、椎管狭窄和反复的耳部感染。其中一些并发症可能需要进行脊柱减压和曲腿矫直等创伤性手术。此外，研究显示随着年龄增加，患者死亡率也一直增加。

超过80%软骨发育不全的儿童父母身材正常，疾病由基因自发突变导致。全球范围内，软骨发育不全的发病率约为0.004%。Vosoritide药物正于生长板仍然“开放”，尤其是18岁以下的儿童身上进行试验。25%的软骨发育不全症患者处于这个年龄范围。美国、欧洲、拉丁美洲、中东和亚太大部分地区目前还没有批准任何用于治疗软骨发育不全的药物。

外文：BioMarin Receives Positive CHMP Opinion in Europe for Vosoritide for the Treatment of Children with Achondroplasia from Age 2 Until Growth Plates Close