2021年6月29日，荷兰生技公司Vico Therapeutics公司旗下在研反义寡核苷酸疗法VO659，获美国FDA批准授予孤儿药资格，用于治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）。VO659疗法曾在2021年2月10日由欧盟委员会（EC）基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿药产品委员会（COMP）的积极意见，批准授予孤儿药资格。

        脊髓小脑性共济失调（SCA）是一组常染色体显性遗传性疾病，小脑退行性变及传入、传出通路受损是导致特征性进展性共济失调的关键。SCA致病机制复杂，编码CAG（三核苷酸）序列异常扩增，形成有毒的多聚谷氨酰胺（polyQ）。目前尚无被批准用于SCA患者常规治疗的药物，临床治疗仍旧以改善症状为主。

        Vico Therapeutics公司的反义寡核苷酸平台（AON）专注于不同形式的SCA和亨廷顿病（HD）的治疗。VO659是Vico Therapeutics公司在研的反义寡核苷酸疗法，设计用于抑制突变蛋白并减缓或阻止疾病进展。该种疗法的一个主要优点是广泛适用于不同的polyQ疾病，并且在治疗过程中，可以使突变体蛋白相较正常的polyQ蛋白优先减少。

VICO 的首席医学官、医学博士 Rupert Sandbrink 说：

        “脊髓小脑性共济失调属于多聚谷氨酰胺疾病，是一种退行性疾病。疾病会导致患者的活动能力和其他多种日常活动显着受损。目前，没有可用于这些患者的疾病改善治疗。我们研究的RNA调节疗法旨在降低导致这些神经退行性疾病的突变蛋白水平。”

        “我们很高兴在今年早些时候获得EC授予之后，也获得了FDA的孤儿药指定。这个服务严重不足的患者群体需要新的疗法，我们期待推进VO659，我们的疗法在解决他们未被满足的需求方面具有巨大潜力。它还向我们展现了AON疗法的潜力。随着我们为预计于 2022 年开展的首次人体试验所做的准备，这（获美国FDA孤儿药资格）是向前迈出的又一重要步骤。”