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101罕见心理战启动 | 长沙心理工作坊抢先报名
全球少有的罕见病，被我家孩子遇到了，哪怕一场感冒都会要人命
原发性高草酸尿症研究最新进展
ALS临床研究新进展
弗里德里希共济失调的全球3期临床试验启动
罕见病的中国桥梁
医药界年末大并购！阿斯利康390亿美元收购美国药厂Alexion
多发性骨髓瘤疗法获FDA孤儿药资格认定
医保局考虑把更多罕见病用药纳入集采，涉及杨森、诺和诺德等数十亿美元品种！
治疗先天性肌强直，NaMuscla于苏格兰获批上市
全民健康路上，如何让“罕见”的他们不掉队？
治疗GM1神经节苷脂贮积症，基因疗法PBGM01的临床试验申请在英国获批
天冬氨酰基葡萄糖胺尿症基因疗法获EMA孤儿药资格认定
同型半胱氨酸尿药物获FDA儿科罕见病资格认定
亨廷顿舞蹈症的3期临床试验招募到首批患者
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罗氏A型血友病新药Hemlibra 3期临床结果积极
在中国，罕见病并不“罕见”——呼吸疑难罕见病中西医多学科诊疗模式渐呈雏型
四川省医学会罕见病学专委会卫生下基层活动在巴中市中心医院举行
大学课堂动人风景： 妈妈和18岁罕见病儿子同桌
镰刀型细胞贫血症疗法获FDA和EMA孤儿药资格认定
EMA受理治疗ANCA相关血管炎药物的上市许可申请
邢台推出市民专属普惠型补充医保产品“襄惠保”
真性红细胞增多症药物获FDA快速通道资格认定
罕见病！东莞28岁女子身体弯成“C”字形
2020亚太地区罕见病大会即将召开
戈谢病、庞贝氏病和法布雷病纳入山东省大病医保范围
全球首款早衰症新药获批；同时重金卖出优先审评券
大疱性表皮松解症基因疗法新进展
线粒体癫痫的2/3期临床试验启动
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