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那些多出的“糖”，堆成了他们命运的殇
当年感动全国，被称作是“折叠人”的李华，4次手术后如今怎样？
南充市市中心医院:自身免疫性疾病诊断与治疗新进展-疑难罕见病专题学习班
河北医科大学第二医院卟啉病MDT成立
罕见病离我们有多远
治疗肢端肥大症，paltusotine临床2期研究达主要终点
他们为罕见病病友打造“智慧就业链” ，实现人生价值
省内首个！贵州省人民医院开设罕见病遗传咨询门诊
专家对话 | 关注神经纤维瘤病，期待更多创新疗法造福患者
治疗同型胱氨酸尿症，ACN00177获美国FDA孤儿药资格
三种罕见病治疗药物纳入第三批临床急需境外新药名单
《中国罕见病高值药物医疗保障研究报告》重磅发布 | 报告
尿素循环障碍创新解毒疗法获FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予BioCryst口服D因子抑制剂孤儿药资格
神经母细胞瘤诊断药物获儿科罕见病资格认定
Dravet综合征3期临床试验开始
杜氏肌营养不良临床研究新进展
骨髓增生异常综合征研究新进展
CAEL-101治疗轻链淀粉样变性的3期研究开始
镰刀型细胞贫血症基因疗法研究新进展
FDA批准ANK-700治疗多发性硬化的研究性新药申请
FDA授予ION373治疗亚历山大病孤儿药资格认定
戈谢病基因疗法获EMA孤儿药资格认定
Protagonist Therapeutics的PTG-300获得欧洲药物管理局授予孤儿药称号，用
罕见病患者2000多万，多部门联动关注罕见病防治
国家卫健委主任表态：做好罕见病防治工作，是保障公民健康权
首次！和平医院诊断出一种罕见疾病
2020年中国罕见病大会在京开幕
治疗异染性脑白质营养不良，CHMP支持批准Orchard Therapeutics基因疗法Libme
Alagille综合征患者胆汁淤积性瘙痒的新药申请已提交
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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