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CAEL-101治疗轻链淀粉样变性的3期研究开始
镰刀型细胞贫血症基因疗法研究新进展
FDA批准ANK-700治疗多发性硬化的研究性新药申请
FDA授予ION373治疗亚历山大病孤儿药资格认定
戈谢病基因疗法获EMA孤儿药资格认定
Protagonist Therapeutics的PTG-300获得欧洲药物管理局授予孤儿药称号，用
罕见病患者2000多万，多部门联动关注罕见病防治
国家卫健委主任表态：做好罕见病防治工作，是保障公民健康权
首次！和平医院诊断出一种罕见疾病
2020年中国罕见病大会在京开幕
治疗异染性脑白质营养不良，CHMP支持批准Orchard Therapeutics基因疗法Libme
Alagille综合征患者胆汁淤积性瘙痒的新药申请已提交
2020中国罕见病患者组织秋季能力建设培训会即将召开
甘肃乡村教师患超罕见疾病，坚守讲台十余年
C1型尼曼匹克病试验的附加有效性数据公布
协和医院多了个国家重点实验室，专门对付疑难重症罕见病
“我们”共创未来 | 2020年第二届中国法布雷病友大会成功举办
全国人大代表建议加强罕见病医疗保障，国家医保局答复
LCHAD缺乏症和MELAS综合征研究新进展
基因疗法治疗婴儿恶性石骨症新进展
首个用于患发作性睡病十五年以上患者猝倒及过度嗜睡疗法获批
FDA授予Prosetin治疗ALS孤儿药认定
罕见病主题公益文创设计征集
自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy获欧盟CHMP推荐批准：一次治疗解决根本病因！
北京京都儿童医院副院长孙媛：国内外儿童遗传病性疾病诊治水平已无太大差距
警惕！新冠病毒可能引起儿童罕见严重病症
回家，结婚，一个渐冻人和他的三个家庭
Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran欧盟即将批准：治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在日本申请上市，在中国已进入审查！
2岁患儿病情恶化，幸好有了这份脐带血！
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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