资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
遗传病诊断发展论坛暨SMA遗传学诊断专家共识解读会
招募 | 临床新药招募全身型重症肌无力患者
系统性肥大细胞增多症(SM)新药!强效KIT抑制剂Ayvakit美国申请新适应症,基石药业在中国开发
“穗岁康”超210万人参保
招募 | 临床新药招募全身型重症肌无力患者
ALS的2a期临床试验招募到首位患者
急性髓系白血病新药获FDA孤儿药资格认定
共研疑难病例 推动学科发展
EXE-346活体生物疗法获FDA孤儿药资格认证
美国FDA授予诺华口服强效选择性因子B抑制剂iptacopan突破性药物资格!
α-1抗胰蛋白酶缺乏症的中期临床数据公布
神经纤维瘤病免疫治疗临床前研究启动了!
山东:这3种罕见病药品,医保单独列支!最高报销90万!
Danon病基因疗法1期临床试验数据公布
Dravet综合征的2期研究完成首位患者给药
特发性肺纤维化药物获FDA孤儿药资格认定
EC授予法布雷病基因疗法孤儿药资格认定
天生“挑食家”!业界呼吁关注罕见病苯丙酮尿症降低出生缺陷
101罕见心理战启动 | 长沙心理工作坊抢先报名
全球少有的罕见病,被我家孩子遇到了,哪怕一场感冒都会要人命
原发性高草酸尿症研究最新进展
ALS临床研究新进展
弗里德里希共济失调的全球3期临床试验启动
罕见病的中国桥梁
医药界年末大并购!阿斯利康390亿美元收购美国药厂Alexion
多发性骨髓瘤疗法获FDA孤儿药资格认定
医保局考虑把更多罕见病用药纳入集采,涉及杨森、诺和诺德等数十亿美元品种!
治疗先天性肌强直,NaMuscla于苏格兰获批上市
全民健康路上,如何让“罕见”的他们不掉队?
治疗GM1神经节苷脂贮积症,基因疗法PBGM01的临床试验申请在英国获批
<
...
124
125
126
127
128
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个!APDS靶向药临床首例疗效显著,患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子,他却说:这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年,我多了1300个好友
每一个孩子,都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部