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镰刀型细胞贫血症基因疗法研究最新进展
原发性硬化性胆管炎的临床研究招募到首位患者
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首个3期DMD基因治疗项目完成首位患者给药
尼曼匹克病治疗新进展
浦东企业为“不罕见的罕见病”开出“中国处方”
广东省人大代表张翠梅:建立广东罕见病专项医疗保障制度
19岁的写诗女孩获评“浙江骄傲”用右手拇指在手机上完成创作 为毛不易写歌词《故乡游》
北京协和医院:为4岁罕见病宝宝送上“特殊生日礼”
21岁女青年住进杭州一家儿童医院,原因……
“西湖益联保”投保人总计突破100万
治疗肝豆状核变性,AAV9基因疗法UX701新药临床试验申请在美获批
四款创新药拟纳入突破性治疗品种,来自武田、和铂医药、赛诺菲/阿斯利康
磷酸吡哆醇(胺)氧化酶缺乏症相关癫痫最新进展
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小胖威利综合征药物获FDA儿科罕见病资格认定
武田中国与镁信健康达成战略合作
17名广东政协委员助推罕见病医疗保障水平提升
GM1神经节苷脂贮积症基因疗法英国临床试验获批
复发性或难治性套细胞淋巴瘤研究新进展
杭州“西湖益联保”推出热点问题官方解答 戳进来看
真性红细胞增多症药物5年长期结果公布
2021年第一届“华西国际罕见病论坛”
诊断难、治疗难、负担重 罕见病迎来靶向治疗新进展
海口市人民医院逯军医生:“博弈”罕见病
南通4龄童高血压 原是罕见心脏病“捣鬼” 无锡明慈医院小切口手术2小时成功矫治
EB-101进入III期临床,治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)!
“爱心厦门”在全国率先开展重特大罕见病患者救助工作
胎儿肚子里藏着另一个胎儿,发病率五十万分之一,该终止还是继续妊娠?
岁月很“短” 陪伴很“长” 一家人为他点亮罕见人生
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