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男孩患上罕见疾病，全国仅3例
对1-60岁SMA患者均显示效力，罗氏口服创新疗法最新临床结果积极
线粒体DNA疾病基因疗法最新研究结果
尼曼-匹克病I/II期临床试验达到主要疗效终点
浙大儿院开出首个黏多糖II型处方 患儿终于实现国内用药
高苯丙氨酸血症治疗药物获FDA和EC孤儿药资格认定
《2021年国家医保药品目录调整工作方案》和《2021年国家医保药品目录调整申报指南》 公开征求意见
福建省罕见病诊疗与医疗保障研讨会开题会召开
安徽黄山：爱心接力20名罕见病儿童轮椅“登”上黄山
关爱罕见病儿童，猪小屁邀你一起见证圆梦心灵奇旅
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合力共建罕见病生态圈
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首个且唯一治疗远端肾小管酸中毒药物在欧获批
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A型血友病基因疗法被EMA加速评估
新数据显示芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCd）患儿照料者承受巨大负担
遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性研究新进展
全球首个“石人综合征”疗法！益普生RARγ激动剂palovarotene在美欧进入优先审查：有效抑制
互联网赋能儿童疑难罕见病诊疗 缓解儿科医疗资源供需矛盾
中国首条罕见病心理热线第一阶段成果发布 心理咨询有利病患康复
多方共探内容共建矩阵 启动罕见病“破圈”计划
罕见病：11岁男孩频繁肠套叠源自遗传
吉林8岁男童罹患罕见病来汉手术 术后他收到儿童节“大礼”
儿童节将近，听听他们的心愿：这些愿望有点酸有点甜还很暖
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四川省首家！“中国血友病诊疗中心”落地成妇儿医院
《药品检查管理办法（试行）》发布
首个面肩纮肌萎缩新药进入快速通道
中大发现新药 罕见“亨廷顿舞蹈症”迎曙光
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