Castle Creek Biosciences是一家处于临床阶段的细胞和基因治疗公司，专注于为罕见病患者开发和商业化疾病修饰疗法，这些患者缺乏可用的治疗方案。该公司前不久宣布美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发办公室（OOPD）授予该公司为期四年共182.5万美元研究资助。该资助金支持dabocemagene autoficel（FCX-007，D-Fi）3期临床开发的重要部分，这是一种治疗隐性遗传营养不良型大疱性表皮松解症（recessive dystrophic epidermolysis bullosa，RDEB）的研究性基因疗法。

Castle Creek Biosciences首席医疗官Mary Spellman博士说：“我们很荣幸获得这项极具竞争力的研究资助，用于FCX-007的持续临床开发，它有可能改变营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）患者的生活。我们致力于推进FCX-007的研究，以开发一种持久的个性化治疗方法，用于局部治疗RDEB引起的慢性伤口，并将继续与FDA密切合作，以推动我们的项目。”

国会资助的孤儿产品开发资助计划旨在促进为罕见疾病患者开发医疗产品。RDEB是一种进行性、极度痛苦和衰弱性罕见遗传性疾病，RDEB是最慢性和最严重的DEB形式之一。RDEB会由于摩擦和抓挠等日常动作导致皮肤创伤引起疼痛的起泡、伤口和疤痕。目前尚无FDA批准的治疗DEB的方法。

FDA已授予FCX-007治疗DEB孤儿药资格认定。此外，FCX-007还被FDA授予治疗RDEB的儿科罕见病、快速通道和再生医学高级疗法资格认定。

| 关于FCX-007

Castle Creek Biosciences的dabocemagene autoficel（FCX-007，D-Fi）正在研发中，以解决营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）患者功能性VII型胶原蛋白（COL7）缺乏问题。FCX-007由自体来源的真皮成纤维细胞组成，这些成纤维细胞通过含有COL7A1基因的慢病毒载体进行基因修饰，以表达COL7。FCX-007通过直接注射到DEB持续性和非愈合性复发伤口的乳头状真皮进行局部给药，其中COL7蛋白可支持皮肤中锚定纤维的形成。

原文标题：

Castle Creek Biosciences Awarded FDA Orphan Products Development Grant to Support DeFi-RDEB, a Pivotal Phase 3 Study of FCX-007 Investigational Gene Therapy for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa

译：黄娟