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国家眼部疾病中心突破性临床研究，完成中国首例LCA患者基因治疗
慢性肉芽肿病临床试验开启
两种罕见病CRISPR/Cas9基因编辑疗法的最新进展
罕见病RNAi疗法！3个月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病
治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%
陕西拟将7种罕见病药品纳入大病保险支付范畴
“罕路同行 十载与共”2021第十届中国罕见病高峰论坛 | 报名正式开启
2021浙江省ATTR医患交流会活动报名
一个「或许只能活到 20 岁」的孩子，教会我面对死亡
又一罕见病基因疗法获FDA孤儿药资格认定
Dravet综合征临床试验在英获批启动
中国2000万罕见病患者，等来了救命药
FDA批准首款纤溶酶原缺乏症的疗法
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全球首个软骨发育不全症药物！C型利钠肽类似物vosoritide即将获批上市：可解决疾病根本病因!
Nanoscope Therapeutics 公司针对眼部疾病的光遗传学基因疗法2b期临床试验获得
CMT 研究基金会与生物技术公司和CMT 研究员合作测试 CMT4B1 中的新药
诺诚健华奥布替尼获美国FDA突破性疗法认定
国家医疗保障局关于印发《规范医疗保障基金使用监督管理行政处罚裁量权办法》的通知
他们组建联合门诊，为罕见病患儿“拓宽”生命
为罕见病患者打造全周期服务平台，“为罕而创”项目上线
赛诺菲Aubagio(特立氟胺)欧盟获批：MS儿科患者一线治疗首个口服疗法!
黏脂贮积症基因疗法临床前概念验证数据公布
研究表明给药途径是优化神经系统疾病基因治疗的关键
罕见病基金会投资840万美元开发潜在罕见突变疗法
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GM1和GM2神经节苷脂贮积症小分子药物进入临床
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