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GM1和GM2神经节苷脂贮积症小分子药物进入临床
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新生儿患罕见病命悬一线 脐带血移植带去生命希望
五月国内罕见病会议统计 | 蔻德
关于召开 2021 年河南省医学会罕见病学分会学术年会的通知
未来可期！针对这种疾病的创新思路，或将成为神经退行性疾病治疗的曙光
慢性移植物抗宿主病疗法获FDA孤儿药资格认定
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发作性睡病患者的福音 国内第一张替洛利生处方在博鳌开出
为罕见病致贫筑一道墙
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血友病“大巴车”驶入天津站 帮助“玻璃人”不再易碎
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Ehlers-Danlos综合征小分子药物最新进展
国际成骨不全症日：罕见病患者讲述“不罕见的爱”
医路同行，专注消肿 | HAE Day
科普：警惕肺动脉高压带来的健康威胁
山区“蓝嘴唇”渴望呼吸——肺动脉高压患者就医何时不再难？
中南大学湘雅医院牵头启动湖南省罕见病诊疗协作网
5月16日｜2021年脑白质营养不良病友大会 暨 医学研讨会，等你来！
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武田戈谢病新药获批进入中国，为中国患者带来生命新希望 | 新闻稿
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