资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
FDA批准首款纤溶酶原缺乏症的疗法
全球首个进行性骨化性纤维发育不良症药物新药申请获FDA受理
全球首个软骨发育不全症药物！C型利钠肽类似物vosoritide即将获批上市：可解决疾病根本病因!
Nanoscope Therapeutics 公司针对眼部疾病的光遗传学基因疗法2b期临床试验获得
CMT 研究基金会与生物技术公司和CMT 研究员合作测试 CMT4B1 中的新药
诺诚健华奥布替尼获美国FDA突破性疗法认定
国家医疗保障局关于印发《规范医疗保障基金使用监督管理行政处罚裁量权办法》的通知
他们组建联合门诊，为罕见病患儿“拓宽”生命
为罕见病患者打造全周期服务平台，“为罕而创”项目上线
赛诺菲Aubagio(特立氟胺)欧盟获批：MS儿科患者一线治疗首个口服疗法!
黏脂贮积症基因疗法临床前概念验证数据公布
研究表明给药途径是优化神经系统疾病基因治疗的关键
罕见病基金会投资840万美元开发潜在罕见突变疗法
常染色体显性视神经萎缩反义寡核苷酸疗法最新数据
系统性淀粉样变性创新诊断方法临床数据公布
勃林格殷格翰同类首创在研免疫新药Spesolimab斩获CDE突破性治疗药物认定
GM1和GM2神经节苷脂贮积症小分子药物进入临床
2种极罕见血癌治疗药物在苏格兰获批
中国首个CAR-T细胞疗法上市！国家药监局批准阿基仑赛注射液：治疗大B细胞淋巴瘤(DLBCL)
肺动脉高压药物2期试验初步数据公布
SMA新药物获FDA快速通道资格认定
2021·Dravet综合征关爱日：合作的力量
从零到一！中国首个GPP患者组织孵化项目正式启动
全身性重症肌无力2期试验最新数据
“渐冻”的他们，依然对生活充满爱
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！首创口服PKR变构激活剂mitapivat申请上市：显著
一站式诊疗服务平台，“孤儿药”临床实验......青岛市疑难罕见病诊治中心成立
2021第六届两江国际儿科论坛在渝举行
儿科原发性免疫缺陷疾病研究招募到首位患者
ALS基因疗法临床试验获批
<
...
109
110
111
112
113
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
