资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
患者筹资自救？罕见病药物研发缺的可不仅仅是钱
Krabbe病基因疗法获EMA孤儿药资格认定
Alport新药临床试验：广州患者的福音，招募仍在进行中
罕见肿瘤(DART)中双重抗CTLA-4和抗PD-1阻断的子研究
跨国药企扎堆罕见病，孤儿药“无人区”成蓝海
“国谈”首日：PD-1/L1降幅、定价超百万CAR-T疗法、高值罕见病用药引发关注
速递！尚德药缘在研新药获FDA罕见儿科疾病认定！
过度嗜睡也是病？发作性睡病新药在中国申报临床
【研究发现】步行测试可以评估CMT1A患者的有氧能力
2021年全球及中国基因治疗市场分析概括
2021年最新数据 全球罕见病用药市场
FDA十月份共批准7款新药，涵盖白血病、干眼症及罕见病等
Barth综合征新疗法的新药申请已提交
嗜酸性食管炎药物获FDA孤儿药资格认定
Danon病基因疗法临床试验数据发布
原发性视网膜色素变性光遗传学疗法的I/II期临床试验
儿童先天性无胸腺症创新疗法获FDA 批准
科学家发现防止动脉粥样硬化形成的新机制
勃林格殷格翰与 Thoeris 公司合作研究尿素循环障碍新疗法
Dravet综合征1/2A期研究中期数据
肺动脉高压右室-动脉耦联的评价及预后相关性
家族性腺瘤性息肉病疗法获FDA孤儿药资格认定
女子突发腰痛、加重至瘫痪，竟是罕见髓内海绵状血管瘤
中国罕见病患者关于临床试验的认知与态度调查的通知
首款治疗Alagille综合征胆汁淤积性瘙痒药物在美获批
特发性肺纤维化2期临床试验完成首位患者给药
琅钰集团于今年7月提交替洛利生上市申请：治疗发作性睡病
飞泽优（醋酸艾替班特注射液）正式惠及中国HAE患者
Rett综合征基因疗法获欧盟委会孤儿药资格认定
罕见病RNAi疗法！有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
<
...
105
106
107
108
109
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
