资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
治疗致命儿科代谢遗传病 创新基因疗法获FDA快速通道资格
宣武医院武力勇团队揭示家族性致死性失眠症的临床特征与地域和基因多态性相关
关于公开征求《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》意见的通知
罕见病新药!Ryplazim(纤溶酶原)即将在美国上市
超罕见儿童肝病Crigler-Najjar综合征1型免费mRNA疗法
今日,诺华SMA基因疗法在华临床申请获受理,87亿美元收购公司获得!
SLC13A5缺陷症基因疗法获欧盟委员会孤儿药资格认定
鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症2期临床研究获批
软骨发育不全症药物在欧获批
盘点 | 获FDA孤儿药资格的中国药物
渤健反义疗法治疗ALS关键III期研究失败
FDA批准CLN5 Batten病基因疗法的临床试验
希佩尔-林道综合征(VHL)特定类型肿瘤治疗药物在美获批
卵磷脂胆固醇酰基转移酶缺乏症药物EMA孤儿药资格认定肯定意见
神经纤维瘤病1型疗法获FDA孤儿药资格认定
原发性纤毛运动障碍mRNA疗法临床前数据
原发性高草酸尿症临床试验最新进展
GM2神经节苷脂贮积症治疗药物获FDA孤儿药资格认定
美国FDA授予阿斯利康/安进首创TSLP靶向单抗tezepelumab孤儿药资格!
ALS基因疗法获FDA快速通道资格认定
全球首个急性淋巴细胞白血病(ALL)CAR-T细胞疗法!
Menkes病新药elesclomol铜最新进展
Krabbe病药物PLX-200获FDA孤儿药资格认定
多囊性肝病药物获FDA孤儿药资格认定
重磅!全球首个原发性轻链型淀粉样变治疗药物兆珂速®在华获批
罕见血管炎新药!首个口服选择性补体C5a受体抑制剂,治疗ANCA相关血管炎!
罕见病成热门赛道,中国罕见病药物研发迎政策“加速度”
徐州市中心医院完成区域内首位戈谢病儿童的特药治疗
Rett 综合征与小鼠模型中 MeCP2/Rbfox/LASR 复合物形成缺陷有关
罕见肝病新药!首个治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒的药物!
<
...
101
102
103
104
105
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个!APDS靶向药临床首例疗效显著,患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子,他却说:这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年,我多了1300个好友
每一个孩子,都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部