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家族性腺瘤性息肉病疗法获FDA孤儿药资格认定
女子突发腰痛、加重至瘫痪，竟是罕见髓内海绵状血管瘤
中国罕见病患者关于临床试验的认知与态度调查的通知
首款治疗Alagille综合征胆汁淤积性瘙痒药物在美获批
特发性肺纤维化2期临床试验完成首位患者给药
琅钰集团于今年7月提交替洛利生上市申请：治疗发作性睡病
飞泽优（醋酸艾替班特注射液）正式惠及中国HAE患者
Rett综合征基因疗法获欧盟委会孤儿药资格认定
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“自制药救子”的背后，是近2000万人都在面临的困境
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