资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
罕见肾病新药诺华LNP023胶囊纳入“突破性疗法”
中山市博爱医院“罕见病多学科联合门诊”揭牌成立
丙酮酸脱氢酶缺乏症研究进展
GM2神经节苷脂贮积症口服小分子药物获FDA孤儿药资格认定
X-连锁肾上腺脑白质营养不良疗法获FDA快速通道资格认定
庞贝病口服疗法临床试验新进展
ALS细胞疗法的3期研究结果
两会关注的罕见病赛道又将迎来一家龙头上市药企
科学家证实CD38-NADase是杜氏肌营养不良表型的一个新机制
磷酸甘露糖变位酶2相关性先天性糖基化障碍1期临床研究完成首位患者给药
特发性肺纤维化2b试验招募到首位患者
多发性硬化症(MS)新药！严重COVID-19感染风险没有升高!
转甲状腺素蛋白淀粉样变性反义药物获FDA孤儿药资格认定
罕见癫痫又出新 两岁以上用药获批
亨廷顿氏症患者机体的星形胶质细胞或能与神经元相互协作发挥作用！
机体的免疫细胞或与肌萎缩性侧索硬化症患者的预后和生存密切相关
识别出与肌萎缩性脊髓侧索硬化症等疾病发生相关的运动神经元“毒素”
口服肌萎缩新药三期临床上路
科学家揭示EBV感染与多发性硬化症关联机制
诊疗难、用药难……破解罕见病难题需要“组合拳”
增殖性玻璃体视网膜病3期试验新进展
SAPHO综合征线上医患交流会邀您参加
杜氏肌营养不良症新型嵌合细胞疗法研究新进展
镰刀型细胞贫血症基因疗法1/2期试验结果公布
多发性硬化细胞疗法在美完成首位患者给药
苯丙酮尿症(PKU)基因疗法！HMI-102治疗PKU成人患者pheNIX研究遭美国FDA临床暂停!
肌萎缩侧索硬化症新药！AMX0035(PB-TURSO)在美国和欧盟进入审查：显著降低死亡风险!
首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物！新型口服Nrf2激活剂在美国监管遭遇挫折!
“两会健康策”直播预告：完善罕见病综合保障体系
先天性长QT综合征疗法获欧洲罕见病联合项目资助
<
...
96
97
98
99
100
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
