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疫情之下，102箱“救命药”跨越2000公里的爱心接力
历时两年半，早衰症患者终于吃上药！国内首次！临床急需用药新探索
视网膜色素变性症2期临床试验开启
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尼曼-匹克病小分子药物获FDA孤儿药资格认定
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“加强罕见病用药保障”写入政府工作报告，让患者看见生的希望
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基因疗法治疗该罕见神经疾病获FDA孤儿药资格认定
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硬皮病病因取得重大进展！一个表达LGR5的成纤维细胞亚群在这种疾病的早期急剧下降
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