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贝克肌营养不良症研究新进展
C3肾小球病治疗药物II期研究达到主要终点
亨廷顿舞蹈症3期临床试验提前完成患者招募
转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)新药！
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi(利司扑兰)获美国FDA优先审查
特发性肺纤维化(IPF)新药！
省人大代表张翠梅建议：设广东省罕见病用药保障专项统筹基金
软骨肉瘤抗体药获FDA孤儿药资格认定
多系统萎缩最新药物进展
ALS三期研究的最新进展
遗传性血管性水肿新药最新临床前数据
天使综合征AAV介导UBE3A基因替代疗法临床前数据
国家药监局受理百悦泽®(Brukinsa，泽布替尼)新适应症申请：治疗华氏巨球蛋白血症(WM)!
全身型重症肌无力(gMG)首创新药！FcRn拮抗剂Vyvgart在日本获批，再鼎医药引进中国!
寻找希望，让爱不罕见
约19亿美元！优时比收购一家生物医药公司，强化癫痫药物产品管线
亨廷顿病“疾病修饰疗法”！罗氏计划开展一项新的2期研究
新研究揭示EBV感染可能是导致多发性硬化症的主要原因
DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症
首个中国籍眼科基因治疗药物获得美国FDA临床试验许可
白细胞黏附缺陷症基因疗法最新进展
尿素循环障碍新型疗法最新进展
2022年，这些新药值得期待，涉及癌症、银屑病、老年痴呆
法治的细节︱给她们的孩子一个吃药的合法途径
强生FcRn单抗拟突破性疗法，治疗全身重症肌无力
原发性胆汁性胆管炎药物最新进展
肝豆状核变性和酪氨酸血症1型基因疗法研究新进展
囊性纤维化(CF)新药！欧盟批准三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案扩大适用人群
法布雷病基因疗法1/2期研究初步结果公布
欧美患者主导的重症肌无力生存体验报告发表
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