Hoth Therapeutics是一家以患者为中心的生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予新型分子实体HT-KIT治疗肥大细胞增多症（mastocytosis）孤儿药资格认定。HT-KIT是一种反义寡核苷酸，通过诱导mRNA移码来靶向原癌基因cKIT。临床前研究表明，HT-KIT可诱导肿瘤性肥大细胞凋亡，并减少与侵袭性肥大细胞增多症相关的转移。

Hoth首席科学官Stefanie Johns博士说：“该资格认定对HT-KIT而言是一个重要里程碑，为需要新疗法的肥大细胞增多症患者药物开发铺平了道路。很荣幸能开发出像HT-KIT这样的新型治疗药物，提供了一种新的作用机制来应对严重疾病，如侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、肥大细胞白血病（MCL）和伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）、急性髓系白血病、胃肠道间质瘤和其他cKIT驱动的疾病。Hoth将利用《孤儿药物法案》的规定，有效地将HT-KIT疗法推向临床。"

FDA的孤儿药资格认定授予给用于治疗影响美国不到20万人罕见疾病或病症的研究性疗法。孤儿药资格认定为药物开发者提供一定好处，包括在药物开发过程中提供帮助、临床费用的税收抵免、免除某些FDA费用以及批准后七年的市场独占期。

| 关于HT-KIT

HT-KIT是一种新型分子实体（NME），用于治疗肥大细胞源性癌症和过敏反应。HT-KIT由北卡罗来纳州立大学助理教授Glenn Cruse博士研发，与Hoth目前的HT-004药物具有相同的分子类别。HT-KIT药物旨在更特异性地靶向肥大细胞中的受体酪氨酸激酶KIT，这是骨髓源性造血干细胞增殖、存活和分化所必需的。KIT途径的突变与几种人类癌症有关，如胃肠道间质瘤和肥大细胞源性癌症（肥大细胞白血病和肥大细胞肉瘤）。基于概念验证的初步成功，Hoth打算首先针对肥大细胞肿瘤开发HT-KIT，这是一种罕见预后不良的侵袭性癌症。

原文标题：

Hoth Therapeutics Announces Orphan Drug Designation Granted to Cancer Therapeutic HT-KIT to Treat Mastocytosis Clinical formulation development of HT-KIT is currently underway

译：黄娟