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科金生物宣布针对丙酮酸激酶缺乏症细胞疗法取得孤儿药资格认定
CRISPR基因编辑TCR-T疗法获FDA孤儿药认证
黏多糖贮积症II型全球3期临床试验新进展
白细胞黏附缺陷症II型3期试验开启
反义核酸龙头Ionis与Biogen治疗肌萎缩侧索硬化症药物C9orf72临床试验中止
请扩散！吉林省&上海市罕见病患者疫情紧急求助通道开启
关键分子或有望帮助开发人类神经退行性疾病的新型疗法
Alagille综合征新药在博鳌乐城完成首例儿童患者用药
阵发性睡眠性血红蛋白尿症尿抗补体药物I 期临床试验中期阳性结果
2021年中国罕见病患者参与临床试验的现状调查报告发布 | 行业报告
黏多糖贮积症基因疗法研究新进展
基因疗法治疗视网膜色素变性症研究进展
哈尔滨市儿童医院救治黑龙江省首例脊髓性肌萎缩症(SMA)Ⅰ型
“加强罕见病用药保障”写入政府工作报告，让患者看见生的希望
5万人中只有一例，这些超级罕见病患者的用药如何保障？
杭州嘉因针对1型SMA基因治疗临床研究首例受试者完成给药并顺利出院
第一次：脑机接口让渐冻重症患者重获交流能力
2022年11种基因疗法有望获得美国FDA批准或递交监管申请
CAN106注射液在中国Ⅰb/ⅠⅠ期临床试验完成首例PNH患者给药
苯丙酮尿症创新口服药物研究
疫情下每一个人都是英雄
基因疗法有望治疗罕见神经系统疾病—巨轴索神经病
罕见肾病新药诺华LNP023胶囊纳入“突破性疗法”
中山市博爱医院“罕见病多学科联合门诊”揭牌成立
丙酮酸脱氢酶缺乏症研究进展
GM2神经节苷脂贮积症口服小分子药物获FDA孤儿药资格认定
X-连锁肾上腺脑白质营养不良疗法获FDA快速通道资格认定
庞贝病口服疗法临床试验新进展
ALS细胞疗法的3期研究结果
两会关注的罕见病赛道又将迎来一家龙头上市药企
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