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18个患者家庭药物研发的自救之路
英国女孩患罕见病头发蓬松 被称为小爱因斯坦
卵磷脂胆固醇酰基转移酶缺乏症药物获FDA孤儿药资格认定
首个GM2神经节苷脂贮积症双顺反子基因疗法生物标志物数据
尼曼匹克病C1型的3期研究最新进展
首款结节性硬化症外用凝胶在美获批
α-1抗胰蛋白酶缺乏症药物获FDA孤儿药资格认定
新发现！基因编辑的肌肉干细胞应用于临床治疗肌肉疾病的一种有前途的方法
硬皮病病因取得重大进展！一个表达LGR5的成纤维细胞亚群在这种疾病的早期急剧下降
尼曼-匹克病小分子药物获FDA孤儿药资格认定
首个治疗CDKL5缺陷症药物在美获批
转甲状腺素蛋白淀粉样变性CRISPR疗法最新数据公布
基于真实世界证据，FDA批准诺华PI3K抑制剂
庞贝病口服疗法临床试验开启
抑制PDK1有望治疗急性骨髓性白血病
儿童罕见病药物司替戊醇乾混悬剂已纳入国家药监局优先审评品种名单
7个药品被纳入优先审评品种名单！其中包含罕见病用药
丙酮酸激酶缺乏症细胞疗法取得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定
科金生物宣布针对丙酮酸激酶缺乏症细胞疗法取得孤儿药资格认定
CRISPR基因编辑TCR-T疗法获FDA孤儿药认证
黏多糖贮积症II型全球3期临床试验新进展
白细胞黏附缺陷症II型3期试验开启
反义核酸龙头Ionis与Biogen治疗肌萎缩侧索硬化症药物C9orf72临床试验中止
请扩散！吉林省&上海市罕见病患者疫情紧急求助通道开启
关键分子或有望帮助开发人类神经退行性疾病的新型疗法
Alagille综合征新药在博鳌乐城完成首例儿童患者用药
阵发性睡眠性血红蛋白尿症尿抗补体药物I 期临床试验中期阳性结果
2021年中国罕见病患者参与临床试验的现状调查报告发布 | 行业报告
黏多糖贮积症基因疗法研究新进展
基因疗法治疗视网膜色素变性症研究进展
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
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