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哈尔滨市儿童医院救治黑龙江省首例脊髓性肌萎缩症(SMA)Ⅰ型
“加强罕见病用药保障”写入政府工作报告，让患者看见生的希望
5万人中只有一例，这些超级罕见病患者的用药如何保障？
杭州嘉因针对1型SMA基因治疗临床研究首例受试者完成给药并顺利出院
第一次：脑机接口让渐冻重症患者重获交流能力
2022年11种基因疗法有望获得美国FDA批准或递交监管申请
CAN106注射液在中国Ⅰb/ⅠⅠ期临床试验完成首例PNH患者给药
苯丙酮尿症创新口服药物研究
疫情下每一个人都是英雄
基因疗法有望治疗罕见神经系统疾病—巨轴索神经病
罕见肾病新药诺华LNP023胶囊纳入“突破性疗法”
中山市博爱医院“罕见病多学科联合门诊”揭牌成立
丙酮酸脱氢酶缺乏症研究进展
GM2神经节苷脂贮积症口服小分子药物获FDA孤儿药资格认定
X-连锁肾上腺脑白质营养不良疗法获FDA快速通道资格认定
庞贝病口服疗法临床试验新进展
ALS细胞疗法的3期研究结果
两会关注的罕见病赛道又将迎来一家龙头上市药企
科学家证实CD38-NADase是杜氏肌营养不良表型的一个新机制
磷酸甘露糖变位酶2相关性先天性糖基化障碍1期临床研究完成首位患者给药
特发性肺纤维化2b试验招募到首位患者
多发性硬化症(MS)新药！严重COVID-19感染风险没有升高!
转甲状腺素蛋白淀粉样变性反义药物获FDA孤儿药资格认定
罕见癫痫又出新 两岁以上用药获批
亨廷顿氏症患者机体的星形胶质细胞或能与神经元相互协作发挥作用！
机体的免疫细胞或与肌萎缩性侧索硬化症患者的预后和生存密切相关
识别出与肌萎缩性脊髓侧索硬化症等疾病发生相关的运动神经元“毒素”
口服肌萎缩新药三期临床上路
科学家揭示EBV感染与多发性硬化症关联机制
诊疗难、用药难……破解罕见病难题需要“组合拳”
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