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亨廷顿舞蹈症药物获FDA孤儿药资格认定
发布时间:2022/06/07

Neurocrine Biosciences公司前不久宣布,该公司valbenazine已获得美国食品和药物管理局(FDA)的孤儿药资格认定,用于治疗亨廷顿舞蹈症(Huntington disease,HD)。治疗与HD相关的舞蹈症属于该孤儿药资格认定的范围内。2021年12月,Neurocrine Biosciences公布了其3期KINECT-HD研究的概要数据,该研究评估了valbenazine的疗效、安全性和耐受性。valbenazine是一种选择性囊泡单胺转运体2(VMAT2)抑制剂,目前正作为与HD相关的舞蹈症成年患者每日一次的治疗方法进行研究。


首席执行官Kevin Gorman博士说:“获得FDA孤儿药资格认定,证明我们致力于开发新治疗方案,以造福罕见病患者(包括HD患者)的决心。我们即将完成的KINECT-HD和正在进行的KINECT-HD2研究的数据分析,将构成我们今年晚些时候提交给FDA的补充新药申请(sNDA)的基础。”


目前正在进行KINECT-HD2开放标签研究,旨在评估valbenazine治疗亨廷顿舞蹈症的舞蹈症的长期安全性和耐受性。


| 关于KINECT-HD研究


KINECT-HD是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照研究,旨在评估valbenazine作为每日一次治疗方法的疗效,以减少与亨廷顿舞蹈症(HD)相关的舞蹈症,并评估valbenazine在HD患者中的安全性和耐受性。该研究招募了128名18至75岁的的成年患者,这些患者确诊为动作表现HD并且有明显的舞蹈症症状,以满足研究方案标准。


| 关于KINECT-HD2


KINECT-HD2是一项开放性研究,旨在评估valbenazine对亨廷顿舞蹈症(HD)相关舞蹈症患者的长期安全性和耐受性。这项为期112周的研究将招募150名18至75岁的成年患者,这些患者确诊为动作表现HD,并且有明显的舞蹈症症状,以满足研究方案标准。


原文链接:

https://neurocrine.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/neurocrine-biosciences-receives-orphan-drug-designation

译:黄娟