ULTOMIRIS®（ravulizumab-cwvz）在美国获得批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis，gMG）成年患者，占该病患者的80%。

美国食品和药物管理局（FDA）的批准是基于CHAMPION-MG III期试验的阳性结果，在该试验中，ULTOMIRIS在第26周重症肌无力日常生活能力（MG-ADL）总分（患者报告的评估患者日常活动能力的量表）与基线相比的主要终点变化优于安慰剂。

这是首个也是唯一一个FDA批准的长效C5补体抑制剂治疗gMG。

gMG是一种罕见的、使人虚弱的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致肌肉功能丧失和严重虚弱。据估计，美国gMG的患病人数约为90000人。

北卡罗莱纳大学医学院神经病学系、CHAMPION-MG试验首席主要研究者James F.Howard博士表示：“尽管最近取得了一些进展，但管理gMG是复杂的。早期干预可以保护身体功能和提高生活质量。这项批准为患者，包括症状较轻的患者，提供了一种起效早、疗效可靠的长效C5抑制剂。”

Alexion首席执行官Marc Dunoyer说：“自从推出第一种补体抑制剂以来，我们一直在听取社群的意见，并将创新重点放在gMG患者的需求上。我们很自豪该药获得批准，履行这一承诺。ULTOMIRIS是唯一的长效C5抑制剂，将惠及更广泛的患者，包括症状较轻的患者。ULTOMIRIS每8周进行一次治疗，已证明其60周的临床益处，而SOLIRIS则需要每两周进行一次治疗。”

在该试验中，ULTOMIRIS的安全性与安慰剂相当，并与ULTOMIRIS在阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的III期试验中观察到的安全性一致。服用ULTOMIRIS的患者最常见的不良反应是上呼吸道感染和腹泻。

目前，包括欧盟（EU）和日本在内的多个监管部门正在审查ULTOMIRIS治疗gMG的文件。

原文标题：

TOMIRIS® (ravulizumab-cwvz) approved in the US for adults with generalized myasthenia gravis

译：黄娟