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特殊蛋白质活性或有望揭示治疗儿童急性淋巴细胞白血病的新型组合性疗法
吕建新团队报道线粒体遗传代谢病致病新机制及治疗新策略
确认！阿斯利康达成44亿重磅合作
全国人大代表、贝达药业董事长丁列明：建议减免孤儿药研发企业税收
速递！海思科引进“渐冻人症”药物中国独家权益
美国Fulcrum公司宣布推进治疗药物Losmapimod用于面肩肱型肌营养不良症{FSHD}开启第
亨廷顿舞蹈症反义药物临床试验最新进展
原发性血小板增多症2期研究积极数据
埃勒斯-当洛综合征疗法获FDA孤儿药资格认定
脆性X综合征致幻剂成分药物经皮给药技术
京东健康携手专业机构，强化罕见病领域支持力度
《热爱》是直面痛苦，也要努力绽放成花
国内首个《阿拉杰里综合征患者知识指南》正式发布
非典型畸胎样横纹肌样瘤疗法获FDA孤儿药和儿科罕见病资格认定
特发性睡眠增多3期临床试验即将开启
为鼓励研究和创制新药，CDE发布通知：拟加快审评工作程序
全身性重症肌无力3期积极结果
库欣综合征成年患者内源性高皮质醇血症药物在美获批
肌管和中心核肌病反义疗法获FDA快速通道资格认定
转甲状腺素蛋白淀粉样变性反义疗法获FDA孤儿药资格认定
α-1抗胰蛋白酶缺乏相关肝病最新临床结果
进行性多灶性白质脑病细胞疗法开发
神经母细胞瘤小分子药物获FDA孤儿药资格认定
肾上腺脊髓神经病(AMN)基因疗法！美国FDA授予SBT101快速通道资格(FTD)!
镰状细胞病(SCD)创新药！欧盟批准Oxbryta：第一个直接抑制镰状血红蛋白(HbS)聚合的药物!
重症肌无力首个新型疗法在美获批
FDA批准首款预防移植物抗宿主病药物
精氨酸酶1缺乏症3期研究达到主要终点
CLN1病基因疗法临床试验开启
罕见病无法诊断？试试中信湘雅遗传新突破
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