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穿透强靶向准 罕见肌病公司逆行上市 1亿开发新载体
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肌萎缩侧索硬化药物研究进展
亚洲首个肝脏靶向腺相关病毒血友病B基因治疗临床结果登柳叶刀子刊
加速推动学科领域建设发展 中国首个遗传性血管性水肿(HAE)学术期刊正式创立
江苏省医保局: 扩大罕见病用药保障范围,减轻患者用药负担
“十四五”国民健康规划:加快审评审批罕见病治疗药品
23岁的我,唯一的希望就是换肺,可我不敢提
突然整个人就肿了?华西专家说这是一种罕见病,叫遗传性血管性水肿
反复口腔溃疡、生殖器溃疡和眼炎,要警惕这种罕见病
靶向治疗罕见病的新希望-离子通道TRPML1
CRISPR-Cas12a的β-地贫疗法获FDA孤儿药认证
特发性肺纤维化(IPF)新药!勃林格殷格翰口服PDE4B抑制剂BI 1015550
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单细胞技术揭示DBA发病机制助力新疗法探索
肝豆状核变性药物获FDA批上市
我叫笑笑 我也是黏宝宝
阿拉杰里综合征专家顾问团首场线上直播会议成功举办
海南省卫生健康委员会发布省居民罕见病用药需求信息征集
Dravet综合征:新确诊家庭指南——孩子的确诊
新药法催生罕见病新药巨头 孤儿药专属权好处竟然这么多
罕见病药医保覆盖成绩单揭秘,直面“双通道”销售真相
诺和诺德加码罕见病领域,这一事业部更名!
Dravet综合征: 新确诊家庭指南 | 美国手册1-6
鼓励罕见病药品的研制和创新
苑东生物将拿下首仿,进攻儿童罕见病用药
7年市场独占权能否促进罕见病企业研发热情
两款罕见病药物拟纳入优先审评
石四药司替戊醇干混悬剂拟纳入优先审评
罕见病新药7年市场独占权,中华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)发布
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国内首个!APDS靶向药临床首例疗效显著,患者招募启动
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生下罕见病的孩子,他却说:这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年,我多了1300个好友
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