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纽福斯核心产品NR082基于I/II期临床试验数据与CDE就Ⅲ期临床方案达成一致意见
MPZ和MFN2基因同时突变导致的罕见CMT1病例
第二届全球创新挑战启动，以改善全球罕见病患者生活质量
真菌性角膜炎药物获FDA孤儿药资格认定
家族性腺瘤性息肉病疗法获FDA快速通道资格认定
APOL1介导肾病药物进入关键临床发展阶段
山东大学齐鲁医院神经罕见病团队发表系列论文报告可治性罕见肌病新研究
鸡尾酒组合治疗肌萎缩 新药获孤儿药资格
史上第三基因编辑进临床
非病毒传递出新招 基因治疗肌病突破迷你现状
穿透强靶向准 罕见肌病公司逆行上市 1亿开发新载体
中国患者群体率先创立国际肝豆关注日 呼吁关爱铜娃娃
肌萎缩侧索硬化药物研究进展
亚洲首个肝脏靶向腺相关病毒血友病B基因治疗临床结果登柳叶刀子刊
加速推动学科领域建设发展 中国首个遗传性血管性水肿（HAE）学术期刊正式创立
江苏省医保局： 扩大罕见病用药保障范围，减轻患者用药负担
“十四五”国民健康规划：加快审评审批罕见病治疗药品
23岁的我，唯一的希望就是换肺，可我不敢提
突然整个人就肿了？华西专家说这是一种罕见病，叫遗传性血管性水肿
反复口腔溃疡、生殖器溃疡和眼炎，要警惕这种罕见病
靶向治疗罕见病的新希望-离子通道TRPML1
CRISPR-Cas12a的β-地贫疗法获FDA孤儿药认证
特发性肺纤维化(IPF)新药！勃林格殷格翰口服PDE4B抑制剂BI 1015550
“渐冻人”口服新药！三菱田边Radicava ORS(依达拉奉口服混悬剂)获美国FDA批准!
单细胞技术揭示DBA发病机制助力新疗法探索
肝豆状核变性药物获FDA批上市
我叫笑笑 我也是黏宝宝
阿拉杰里综合征专家顾问团首场线上直播会议成功举办
海南省卫生健康委员会发布省居民罕见病用药需求信息征集
Dravet综合征：新确诊家庭指南——孩子的确诊
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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