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贝克肌营养不良症药物获FDA快速通道资格认定
全球首个β地中海贫血基因疗法！蓝鸟生物Zynteglo获FDA优先审查：用于全部基因型输血依赖患者！
临床试验表明新型基因疗法可让甲型血友病患者在多年内稳定表达VIII因子，并将出血次数减少了91.5%
特发性肺纤维化药物临床前药物互作实验取得了积极结果
大疱性表皮松解症基因疗法获FDA孤儿药开发资助
亚盛医药奥雷巴替尼获欧盟孤儿药资格认定，中国获批在即
勃林格殷格翰IL-36R单抗申报上市，治疗罕见银屑病
医保改革走过3年：慢性病等用药价格下降，多个罕见病用药入医保
年治疗费用高达225万元，首个罕见病药企将上市：研发投入超3.8亿，两年半亏损14亿
威尚生物医药宣布其自主研发的脑癌新药放疗增敏剂开展临床申报
蔻德罕见病中心黄如方主任视频祝福粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛圆满召开
《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（征求意见稿）》公开征求意见
IL-5抑制剂Fasenra（贝那利珠单抗）获FDA授予快速通道审批资格
刚刚，葛兰素史克「美泊利珠单抗」在中国获批
45种罕见病用药已入医保，2021版目录有望月底公布
国务院办公厅关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见
弥漫性大B细胞淋巴瘤药物获欧盟委员会孤儿药资格认定
运动训练或可减轻罕见病雷特综合征症状
先天性肌无力综合征基因疗法最新进展
上海公立医院首例，华山医院完成罕见病成人脊髓肌萎缩症诺西那生钠注射治疗
广东省药学会第一届罕见病内分泌遗传代谢学组正式成立
多发性肌炎药物获FDA孤儿药资格认定
ABCA4突变视网膜退行性疾病光遗传学基因疗法的积极成果
Seelos Therapeutics宣布FDA接受其治疗SCA药物的IND申请并授予快速通道
君实生物关于特瑞普利单抗获得FDA孤儿药资格认定的公告
61%患者达到完全缓解！FDA批准首款真性红细胞增多症干扰素药物
ASGCT盘点：治疗罕见病现阶段进度最快的基因治疗药物
蔻德罕见病中心创始人黄如方：患者绝对不会放弃自己
罕见病基因治疗已进入再度繁荣阶段，这是一份最值得收藏的基因治疗行业研究
崛起中的基因药物
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