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京东健康携手专业机构，强化罕见病领域支持力度
《热爱》是直面痛苦，也要努力绽放成花
国内首个《阿拉杰里综合征患者知识指南》正式发布
非典型畸胎样横纹肌样瘤疗法获FDA孤儿药和儿科罕见病资格认定
特发性睡眠增多3期临床试验即将开启
为鼓励研究和创制新药，CDE发布通知：拟加快审评工作程序
全身性重症肌无力3期积极结果
库欣综合征成年患者内源性高皮质醇血症药物在美获批
肌管和中心核肌病反义疗法获FDA快速通道资格认定
转甲状腺素蛋白淀粉样变性反义疗法获FDA孤儿药资格认定
α-1抗胰蛋白酶缺乏相关肝病最新临床结果
进行性多灶性白质脑病细胞疗法开发
神经母细胞瘤小分子药物获FDA孤儿药资格认定
肾上腺脊髓神经病(AMN)基因疗法！美国FDA授予SBT101快速通道资格(FTD)!
镰状细胞病(SCD)创新药！欧盟批准Oxbryta：第一个直接抑制镰状血红蛋白(HbS)聚合的药物!
重症肌无力首个新型疗法在美获批
FDA批准首款预防移植物抗宿主病药物
精氨酸酶1缺乏症3期研究达到主要终点
CLN1病基因疗法临床试验开启
罕见病无法诊断？试试中信湘雅遗传新突破
庞贝病(PD)基因疗法！安斯泰来公布AT845：在晚发型庞贝病成人患者中，安全性和耐受性良好!
价值20亿美元！B型血友病AAV基因治疗公布长期随访数据
特发性睡眠增多研究新进展
α-1抗胰蛋白酶缺乏症最新临床数据
软骨发育不全药物研究新进展
法布里病治疗迎来新曙光：Sangamo公布创新基因疗法最新 1/2 期STAAR临床数据
口服药物可能会改写降低亨廷顿降低疗法的故事
一次性治愈的希望！罕见病AAV基因疗法再传喜讯
两种罕见病基因疗法获EMA孤儿药资格认定
《“十四五”医药工业发展规划》罕见病相关政策梳理
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