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一种新型的基于M23的水通道蛋白4自身抗体ELISA检测方法：诊断准确性和临床相关性
第二届发作性睡病专家论坛暨医患交流大会圆满结束
刚刚！强生CD38单抗皮下注射剂型在华获批，给药时间大幅缩短
2021年9月CRISPR/Cas最新研究进展
中国科学家发现一种新型抑制剂或有望治疗特殊类型的急性髓性白血病
X-连锁肾上腺脑白质营养不良疗法获FDA孤儿药资格认定
X连锁低磷血症罕见病药首张处方开出
结节病药物RLF-100获FDA孤儿药资格认定
2021Q3 | FDA批准的新药
首款罕见肝病新药获FDA批准上市
首个慢性睡眠障碍适应症疗法获FDA批准
高值孤儿药进医保 卫生技术评估助决策
国内首家专注罕见病的互联网医院正式上线
大规模研究揭示VNTR变异影响人类身高等一系列性状
强直性肌营养不良1/2期临床试验获批
泛发性脓疱型银屑病（GPP）现有诊疗方案患教会
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医保发力、药企加鞭 孤儿药不再“孤冷”？
又有两大跨国药企完成收购，事关诺华、勃林格殷格翰
新型CRISPR基因编辑疗法迈向临床，目的是HIV功能性治愈
亚盛医药MDM2-p53抑制剂APG-115获得美国FDA快速通道资格
“心系罕友”计划正式启动！陪伴罕友探索自我心理成长！
多发性硬化(MS)口服新药！渤健Tecfidera升级版产品Vumerity在欧盟即将获批
揭示fractalkine分子促进神经干细胞产生少突胶质细胞，有望治疗一系列神经系统疾病
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首个口服疗法！英国NICE推荐Orladeyo预防性治疗遗传性血管水肿
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