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急性髓性白血病双重PIM/FLT3抑制剂获FDA孤儿药资格认定
首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物！
着色性干皮病（XP）在《罕见病信息网：罕见病百科》中可以查阅了！
骨肉瘤治疗药物获FDA儿科罕见病资格认定
诺西那生钠为何如此卑微的进医保？罕见病市场还有没有未来？
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近3年国内罕见病药物获批情况汇总，医保加持粉碎“天价梦”
等待“毒品”救命的1500个孩子
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超35亿美元！阿斯利康与Ionis合作开发反义寡核苷酸药物
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系统性硬化症药物获FDA孤儿药资格认定
罕见病药品注射用司妥昔单抗上市
速递！威尚生物脑癌创新药获NCI基金支持并启动临床申报
重庆市医学会关于举办罕见病分会第二次学术会议的通知
研究揭示Wolfram综合征致病基因WFS1突变诱发糖尿病的潜在分子机制
7种罕见病药“地板价”进医保，这套支付机制仍待建立
从70万降到3万 罕见病药物以“超低价”进医保，对于产业来说意味着什么？
CDE刚刚发布基因疗法3大指导原则
对罕见病患者用药应升级相应管理办法
69.97万元或降至10万元以内！天价救命药进医保，SMA患儿家长喜极而泣
AAV基因疗法：让A型血友病长期治愈成为可能
诺西那生钠注射液纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》
科学家识别出一种能诱发先天性肌营养不良症的关键基因
新药巡礼： Ipsen冲刺FOP领域首药
FAB-GT 临床试验的临床经验和法布里病和戈谢病 1 型研究性基因治疗的最新安全性数据
脆性X综合征致幻剂成分药物获FDA孤儿药资格认定
Dravet综合征药物获FDA孤儿药资格认定
驯鹿医疗CT120全人源双靶点产品获美国FDA孤儿药认定
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