Blade Therapeutics是一家专注于开发用于治疗衰弱性纤维化和神经退行性疾病的尖端治疗方法的生物制药公司，该公司前不久宣布，FDA已授予其cudetaxestat孤儿药资格认定，用于系统性硬化症（systemic sclerosis，SSc）的潜在治疗。Cudetaxestat是一种正在IPF临床开发中的非竞争性自分泌运动因子抑制剂。
“对于系统性硬化症的患者来说，选择余地有限，存在高医疗需求，”Blade监管事务副总裁Daven Mody博士说，“我们将继续cudetaxestat治疗肺纤维化的临床开发工作，并积极探索其他高医疗需求的领域，如SSc。”
SSc是一种慢性进行性自身免疫性疾病，其特征是皮肤、关节、肺、其他内脏器官和血管功能障碍的退行性改变和增厚。美国大约有100000人患有SSc。FDA孤儿药资格认定计划授予用于治疗、预防或诊断罕见疾病或病症的药物和生物制剂，该疾病或病症在美国影响不到200000人，或符合法案的成本回收规定。
Cudetaxestat于2021年2月获得其首个孤儿药资格认定，用于IPF的潜在治疗。Blade计划启动一项1期临床研究，以评估cudetaxestat在健康志愿者体内对两种已批准的IPF药物（吡非尼酮和宁替达尼）的药代动力学的影响。该研究预计将于2021年第四季度开始，并于2022年第一季度完成。研究结果将用于指导计划的2期临床试验的设计，以评估cudetaxestat对IPF患者的疗效和安全性，该试验预计将于2022年上半年开始。
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译：黄娟
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