Nova Mentis生命科学公司是一家基于psilocybin的神经炎症疾病创新疗法和辅助诊断领域的全球领先者，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局已授予该公司专有psilocybin药物孤儿药资格认定，用于治疗脆性X综合征（fragile X syndrome，FXS）患者，脆性X综合征是自闭症谱系障碍（ASD）最常见的遗传原因。

NOVA的首席执行官兼总裁Will Rascan表示：“NOVA的FXS项目在美国和欧盟获得孤儿药资格认定，在致幻剂治疗领域确立了独特的地位。我很高兴地宣布，我们是第一家在FDA和EMA注册psilocybin治疗FXS的生物技术公司。”

从美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）获得孤儿资格认定的药品可获得一系列激励措施，包括但不限于：

· 十年的市场独占期：FDA和EMA不能批准相同药物用于同一适应症。

· 在美国境内进行临床研究所产生费用的25%联邦税收抵免。

· 《处方药使用费法案》（PDUFA）费用豁免：价值约290万美元。

· 有资格竞争孤儿产品开发办公室（OOPD）的研究资助，以支持临床研究。

· 在设计总体药物开发计划时获得FDA监管援助和指导的资格。

NOVA科学咨询委员会主席Marvin S.Hausman博士表示：“在美国和欧洲，孤儿药资格认定是启动psilocybin FXS的2期临床研究的一个重要里程碑。美国FDA已经发布了关于使用观察性临床研究真实世界证据（RWE）支持医疗产品潜在益处的指南。NOVA打算立即启动一项IRB批准的ASD观察性研究，以提供基线临床生物标记物RWE数据，支持其psilocybin IND治疗FXS。”

原文链接：

https://novamentis.ca/news/2021/11/02/u-s-fda-approves-nova-mentis-orphan-drug-application/%E3%80%81

译：黄娟

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